FDA wygląda po A1C: Diabetes Public Workshop Recap

Kiedy adwokat typu 1, Anna McCollister-Slipp, zasiadła w publicznym warsztacie zorganizowanym przez amerykańską FDA pod koniec sierpnia, jej serce nabrzmiało emocjami i łzy napłynęły jej do oczu.

Na koniec, decydenci FDA, szukając nowych leków na cukrzycę, szukając zatwierdzenia, szukają więcej niż wyniki z laboratorium A1C i przyjmują więcej opinii od pacjentów w swoich przeglądach regulacyjnych! Nie ma wątpliwości, że jest to więcej niż wargi, ponieważ FDA faktycznie bierze pod uwagę wyniki pacjentów (PRO) i jakość życia, które są poważnie brane pod uwagę przy przeglądaniu nowych leków D.

Wyniki dotyczące cukrzycy poza spotkaniem Hemoglobiny A1C, w którym to się ujawniło, minęły lata - kamień milowy stanowił prawdziwy postęp dla naszej społeczności diabetologicznej i uderzył w sprawę bardzo bliską i drogą Annie i innym osobom, które od ponad dziesięciu lat opowiadają w tej sprawie.

"Dzień spotkania był dla mnie wyjątkowo emocjonujący" - mówi nam. "Nieadekwatność tego (A1C) środka odegrała bardzo ważną rolę w moim umyśle i moim życiu od tak dawna, więc jest to satysfakcjonujące, inspirujące i ekscytujące, że w tym momencie z FDA. Daje mi to dużo nadziei. Wiedząc, że my, pacjenci mówiący o tym i propagujący coś lepszego, może naprawdę coś zmienić. To zachęcające, aby FDA osiągnęła punkt, w którym zdecydowali się wziąć te informacje i pracować z nami. "

Według szanowanego endokrynologa, który siedział w warsztaty, FDA z zadowoleniem przyjęła głos chorego na cukrzycę z otwartymi ramionami i zademonstrował to, co nazywa "wirtualną miłością, z jednomyślną zgodą", że nie koncentrujemy się wyłącznie na wynikach HbA1c, ale także rozważamy inne aspekty życia z cukrzycą i upewniamy się, że POV pacjenta są Włączone do procesu regulacyjnego.

Sponsorem tego spotkania było Centrum Badań i Badań Narkotyków (CDER) FDA, grupa zajmująca się badaniem nowych leków przeciwcukrzycowych, ale nie urządzeń.Zespół współpracował z JDRF, Fundacją diaTribe, Amerykańskim Towarzystwem Diabetologicznym i Amerykańskim Stowarzyszenie Endo Klinicznych, a następnie opiera się na sesji w listopadzie 2014 r. Zorganizowanej przez diaTribe w celu połączenia FDA ze społecznością pacjentów - pamiętajcie, że tak wielu z nas dostroiło się praktycznie, że rozbiliśmy sieć agencji obsada systemu? !

Nie byliśmy w stanie uczestniczyć w tym najnowszym warsztacie osobiście, ale dzięki webcastowi na żywo mogliśmy ponownie oglądać w czasie rzeczywistym. Dziękuję również naszym przyjaciołom z fundacji diaTribe, którzy nagrywali warsztaty z ich iPhone'ów i opublikowali czteroczęściowe nagranie na swojej stronie na Facebooku i opublikowali wspaniałe podsumowanie tego wydarzenia.

Ponad 900 osób zarejestrowało się osobiście lub online, a na spotkaniu znalazło się 5-minutowe kompilacyjne wideo POV, które pomogło zespołowi diaTribe. Jestem zaszczycony, że mogę być częścią tego, powtarzając to, o czym pisałem ostatnio w moim poście na temat Looking Beyond My A1C.

Zaskakująco, komisarz FDA, dr Robert Califf, wygłosił przemówienie otwierające i bardzo głośno wypowiadał się o działaniach rzeczniczych DOC's (Diabetes Online Community).

Połączył siły z innymi pracownikami FDA, którzy mówili o potrzebie rozważenia ważnych aspektów, takich jak czas w zasięgu, hipoglikemia i wyniki zgłaszane przez pacjentów (PRO), wykorzystujące dane w czasie rzeczywistym do przeglądu leków.

Oczywiście adwokaci, tacy jak Anna i inni uczestnicy, energicznie kiwają głowami w pełnej zgodzie - i ze zdumieniem, że tak długo trwa debata!

Zauważ, że , gdy jest to nowa granica dla strony FDA po stronie narkotyków, to już zostało zaadresowane po stronie urządzenia agencji. Kilka lat temu JDRF pomógł ostatecznym wytycznym FDA dla sztucznych systemów trzustkowych, które wzięły pod uwagę kluczowe czynniki (czas w zasięgu, użycie hipo i danych CGM). Teraz mamy nadzieję, że strona medyczna FDA podąża za tym.

W skrócie, warsztaty 29 sierpnia były pełnym akcji akcentem, który przeciągał się przez cały dzień. Przedstawiono branżę, mówiąc o ich zainteresowaniu widząc, że PRO jest bardziej wykorzystywany we wszystkich dziedzinach. Pracownicy służby zdrowia i rzecznicy dążyli do dodatkowej oceny jakości życia, wpływu rodziny i aspektów zdrowia psychicznego, które należy wziąć pod uwagę. I międzynarodowe POV zostały zaoferowane z Europy i Kanady na temat znaczenia wyjścia poza komplikacje i A1C.

Trudną częścią jest to, że brak jest aktualnej standaryzacji tego, jak te alternatywne (nie-A1C) miary wyniku powinny być śledzone lub raportowane, więc wciąż jest to przeszkodą zarówno dla frontu narkotyków, jak i urządzeń.

Nie ma jeszcze konkretnego harmonogramu na kolejne kroki, ale powiedziano nam, że wkrótce rozpoczną się publiczne spotkania i konkretne działania.

Rapid-Fire Q & A z infografikami czterech diabetyków

Wyciągnęliśmy do czterech poruszających się i poruszających cukrzycy, którzy byli obecni w tym ważnym warsztacie FDA w celu uzyskania "wewnętrznego wyglądu":

• Michigan endo i były prezydent Amerykańskie Stowarzyszenie Endokrynologów Klinicznych Dr George Grunberger (GG)
• Główny Oficer Służby JDRF i długoletni T1 Aaron Kowalski (AK)
• Data Entreprenuer, długoletni typ 1 i adwokat pacjenta FDA Anna McCollister Slipp (AMS)
• i Brian Cohen, adwokat pacjenta typu 2 (BC)

Ich uwagi odzwierciedlają głównie nasze podsumowanie powyżej, z wyjątkiem Briana Cohena, który miał interesujący wgląd w to, czego brakuje pacjentom z T2.

Dr. George Grunberger, Aaron Kowalski, Anna McCollister-Slipp, Brian Cohen

DM) Po pierwsze, ogólnie … jakie jest twoje zdanie na temat tego, jak przebiegło spotkanie?

GG) Zaskakująco dobrze. Nie byłem pewien, czego się spodziewać, ale poszło tak dobrze, jak można sobie wyobrazić. Wszyscy byli na swoim najlepszym zachowaniu. Było jednoznaczne porozumienie, prowadzone przez FDA - i mam na myśli jednomyślność!- nadszedł czas, aby przekroczyć A1C jako główny punkt końcowy podczas procesu zatwierdzania leku przeciw cukrzycy. Nikt nie chce wyrzucać HbA1c, ale obecnie nie wystarcza.

AK) Przesłanie, które wszyscy tak długo ujawniliśmy, było jasne i jasne: ludzie żyją z cukrzycą poza A1C. To dość oczywiste. FDA jeszcze nie osądził tego po stronie narkotyków, ale do tego dochodzimy.

AMS) Wszystko to łączy się i konwerguje w taki sposób, w jaki słuchamy FDA, a my mamy technologię, która faktycznie porusza sprawy do przodu. Może to nie powinno być tak trudne, jak było, ale przynajmniej dzieje się to teraz.

pne) Byłem bardzo zadowolony widząc, że FDA przyjmuje dane wejściowe, w szczególności wzywając do udziału pacjenta. Uczestnicy warsztatu mieli ograniczone okna do wprowadzania danych, ponieważ znaczna część czasu została zajęta przez zaplanowanych prelegentów. Na szczęście główni obrońcy pacjentów, w tym Kelly Close, Anna McCollister-Slipp i Christel Aprigliano, znaleźli się w programie i wykonali wspaniałą robotę reprezentowania.

Jaki był twój największy na wynos?

GG) Jednomyślność i ogólne porozumienie, że głosy pacjentów muszą być słyszane w trakcie procesu; chodzi o satysfakcję pacjentów z leczenia, co prowadzi do przestrzegania zaleceń przez całe życie, a to się liczy.

AK) HbA1c jest ważnym markerem; to nie odchodzi i nie chcemy, żeby to odeszło. To z pewnością daje nam dobry wskaźnik ryzyka powikłań cukrzycy i to jest ważne. Ale to nie jedyna rzecz. Są inne dobre wyniki, w wielu przypadkach nawet lepsze - hipnoza, czas w zasięgu i tak dalej.

AMS) Aby usłyszeć (recenzenci FDA) jasno powiedzieć, że HbA1c jest niewystarczająca i nie oddaje życia z cukrzycą, to dla mnie jest prawdziwym kamieniem milowym. To, że nie rozmawialiśmy o zaletach hipoglikemii … to również jest ważne i musimy wymyślić standardowe definicje, ale nie utknęliśmy w tych kwestiach.

pne) Wydaje się, że duże odsiadki oznaczają, że CGM są obecnie uważane za standardowe w badaniach i prawie cała grupa uważała, że ​​będą one rutynową częścią (pomiarów wyników). Oznacza to, że dane czasowe w zasięgu będą ogólnie dostępne … i będzie szerokie poparcie dla używania go jako dodatkowego wyniku. Dużo mówiło się o PRO, które obejmuje jakość życia, ale bardzo niewiele o tym, jak powinno to wpływać na decyzje FDA lub prowadzić do zmian w etykietowaniu. Inne skutki, takie jak na czczo stężenia cukru we krwi lub insuliny oszczędzania (leki, które zmniejszają zapotrzebowanie na insulinę) mają mało uwagi.

Jak bardzo FDA i wszyscy inni byli otwarci na głos pacjenta w tej dyskusji?

GG) Ponownie, mile zaskoczony. Fakt, że sam komisarz FDA Califfa otworzył spotkanie, a następnie dr Temple, a potem dr Guettier, robił wrażenie, pokazując, jak poważnie je przyjmują. Głos pacjentów był niesamowity, głośny i wyraźny, i pomimo początkowej niechęci FDA do umieszczenia go w porządku obrad.

AK) W całej społeczności panuje świetne dostosowanie i FDA mogła to usłyszeć tak publicznie. Naprawdę uderzyło to w sedno. Kiedy wróciłem do domu, poszedłem do kierownictwa JDRF i powiedziałem: "Posłuchaj, drzwi są teraz otwarte, żeby to zrobić. "Nie można już dyskutować na ten temat, że musimy spojrzeć poza HbA1c w rozwój leków.

AMS) Daje mi to dużo nadziei … wiedzieć, że jako pacjenci mówiący o tym, możemy naprawdę coś zmienić. I że FDA może wybrać te informacje i pracować z nami.

BC) Myślę, że FDA jest bardzo otwarta na słuchanie pacjenta i obecnie postrzega problemy PRO i jakość życia jako ważne. Ale nie sądzę, że są jasne, jak dopasować to do swojej roli regulatorów. Podziękowania dla dr Helene Clayton-Jeter z FDA za odegranie tak ważnej roli w umożliwieniu pacjentom zaangażowania się w FDA. Jednym dużym wyborem jest to, że FDA słucha pacjentów i postrzega media społecznościowe jako ważną część ich kierunku.

Co Cię zaskoczyło, czy zaskoczyło Cię bezbronność?

GG) Że był to wirtualny "lovefest", o czym wspomniałem w moich uwagach. Wszyscy zgodzili się, że PRO muszą być istotną częścią zatwierdzenia leku; Niestety, do tej pory nie mamy ujednoliconej struktury, którą poszczególne firmy mogłyby wdrożyć, a więc wszyscy je gromadzą, ale nie w zharmonizowany sposób.

AK) Byłem przygotowany na pewne negatywne nastawienie lub praktyczne problemy, które mogą się pojawić. To mnie nie zaskoczyło, ale była to raczej rzeczywistość, o której musimy wiedzieć. Z dużym wyprzedzeniem spodziewaliśmy się argumentów, dlaczego użyli pomiaru A1C i byli przekonani, że możemy je rozwiązać. Wszystko poszło zgodnie z oczekiwaniami.

AMS) Nie chodziło o to, że mnie to zaskoczyło, ale byłem pod wrażeniem tego, w jakim stopniu wiodący recenzenci w FDA powtarzali, i naprawdę przyjmując, nasze obawy. FDA przeszła długą drogę i było to bardzo ekscytujące.

BC) Miałem nadzieję, że zwrócę większą uwagę na wyniki, które mogłyby poprawić precyzję przepisywania leków. Wydawało się, że nie interesuje się tym. Według moich obliczeń, istnieje prawie 60 leków typu 2 i wiem, które z nich będą działały na które pacjentów wydaje się być w pewnym sensie ważne. Wiem, że w moim przypadku byłam w zasadzie Nonresponderem dla leków typu 2. Miałem przewlekły podwyższony poziom cukru we krwi na czczo i najlepsze, co mogę powiedzieć, że tylko leki SGLT-2 działają, by zredukować poziom cukru we krwi na czczo, taki jak mój. Pacjenci mogą skończyć się obracając bezużyteczne leki z poważnymi skutkami ubocznymi i podwyższonym poziomem cukru we krwi bez tej wiedzy. Szkoda, że ​​te wyniki nie są priorytetem, a niektórzy członkowie panelu uważali, że nie ma wystarczającego zrozumienia.

Co dalej?

GG) Wezwaliśmy FDA, aby ogłosiła tak szybko jak to możliwe datę kolejnych spotkań, na których można wyważyć pewną harmonizację różnych instrumentów PRO.

AK) W tej chwili najważniejszym krokiem jest uzyskanie konsensusu na temat tego, jak zamierzamy to zrobić, aby FDA go wdrożyło.Wszyscy chcemy się upewnić, że nie jest to sprawdzanie skrzyni przez FDA - że zamierzamy przejść do pewnych namacalnych zmian. Jak to się dzieje, to tylko: publiczne spotkania, wypracowanie konsensusu, w którym ludzie pracują nad standaryzacją definicji i pomiarów, PRO. Kiedy robiliśmy to po stronie urządzenia, przedstawiliśmy im szkic wytycznych, które mogli sfinalizować i wykorzystać przy ocenie systemów AP.

AMS) Pracujemy nad … badaniem Beyond Type 1, które będzie wykorzystywać CGM i iPhone'y do raportowania wyników. Tak się dzieje i jest to bardzo realny następny krok. Nadal jest to proces i musimy sfinalizować wersję protokołów, a my ją wprowadzimy, aby ludzie mogli w niej uczestniczyć. FDA współpracuje z nami, aby to sfinalizować i nadać kształt badaniom, aby wyniki mogły być wykorzystane. Musimy przyciągnąć wielu różnych graczy, aby to się stało, wszyscy są bardzo zajęci. Ale wychodząc z tego spotkania, mamy rozpęd … Mam nadzieję, że stanie się to na początku przyszłego roku.

BC) Myślę, że rzecznicy pacjentów patrzyli na to (spotkanie) tylko jako początkowa część stałego zaangażowania. Było to pierwsze zdarzenie z udziałem pacjentów w obszarze leczenia, ale wcześniejsze uczestnictwo ze strony FDA w zakresie wyrobów medycznych było bardzo skuteczne, co dobrze wróży.

Dziękuję wszystkim za poświęcenie czasu, aby przedstawić swoje myśli. Jesteśmy podekscytowani faktem, że widzimy prawdziwy postęp w zakresie wykraczania poza samą A1C!

Drodzy Czytelnicy: pamiętajcie, aby przestrzegać hashtagów na Twitterze # BeyondA1C i #DOCasksFDA, aby nadążyć za rozmową z tego publicznego warsztatu i nie tylko!

Zastrzeżenie : Treść stworzona przez zespół Diabetes Mine. Aby uzyskać więcej informacji, kliknij tutaj.

Zastrzeżenie

Ta treść została stworzona dla Diabetes Mine, blogu poświęconego zdrowiu konsumentów skupiającego się na społeczności chorych na cukrzycę. Treści nie są poddawane przeglądowi medycznemu i nie są zgodne ze wskazówkami redakcyjnymi Healthline. Aby uzyskać więcej informacji na temat partnerstwa Healthline z Diabetes Mine, kliknij tutaj.