Medycyna precyzyjna: co to oznacza dla opieki diabetycznej

Dzisiaj jest oczywiście Dzień Prezydenta - a Doskonały czas, aby porozmawiać o nowej inicjatywie, którą obecny prezydent Barack Obama niedawno przedstawił, aby pobudzić badania, które prowadzą do lepszych terapii (może nawet lekarstw!) w przypadku chorób takich jak rak czy cukrzyca.

Podczas swojego przemówienia w Stanie Unii w styczniu, prezydent Obama krótko wspomniał o inicjatywie medycyny precyzyjnej, przedsięwzięciu o wartości 215 milionów dolarów, ujętym w budżecie federalnym kraju na 2016 r. Ma on na celu "pionierski nowy model badań nad pacjentami, które obiecują przyspieszyć odkrycia biomedyczne i zapewnić klinicystom nowe narzędzia, wiedzę i terapie, aby wybrać, które terapie będą najlepsze dla poszczególnych pacjentów. "

Powiedz, co …? !

Zasadniczo chodzi o to, aby wykorzystać całą wiedzę medyczną i techniczną, aby zbadać genetyczne cechy danej osoby i dowiedzieć się, jakie zabiegi mogą najlepiej do nich pasować - i które ostatecznie mogą doprowadzić do wyleczenia ich i innych z tym samym stan.

Zdolność do "dostarczania odpowiednich terapii w odpowiednim czasie, za każdym razem, do właściwej osoby" może oznaczać zupełnie nową erę medycyny, mówi prezydent. "Nie powinniśmy tylko świętować innowacji, musimy inwestować, pielęgnować, zachęcać do innowacji, dopilnować, abyśmy stawiali czoła wyzwaniom w sposób najbardziej produktywny … wykorzystujemy to, co najbardziej wyjątkowe w Ameryce - naszą zdolność do innowacji. "

Wow! Oczywiście pojęcie spersonalizowanej medycyny i mapowania genetycznego nie jest całkowicie nowe; Od dawna prowadzone są działania na skalę globalną. Ale to, co nowego, to zobowiązanie prezydenta do przeniesienia tego na wyższy poziom.

Dziesięć dni po swoim wystąpieniu prezydent Obama rozszerzył inicjatywę i wydał więcej informacji o tym, co się dzieje.

Dostępny jest obszerny arkusz informacyjny zawierający szczegółowe informacje na temat tej inicjatywy, a także arsenał informacji z blogów White House, głównego nurtu w mediach oraz ten wnikliwy artykuł w New England Journal of Medicine od dyrektora National Health Institutes (NIH) Francisa Collinsa. Oto niektóre z najważniejszych wydarzeń, które przyciągnęły naszą uwagę:

• 130 milionów USD dla NIH na rozwój dobrowolnej narodowej kohorty badawczej dla miliona lub większej liczby ochotników, aby zwiększyć nasze zrozumienie zdrowia i choroby oraz stworzyć podstawy dla nowego sposobu prowadzenia badań przez zaangażowanych uczestników i otwarte, odpowiedzialne udostępnianie danych.
• 70 milionów USD dla Narodowego Instytutu Raka (NCI), część NIH, w celu zwiększenia wysiłków mających na celu identyfikację czynników genomicznych u chorych na raka i zastosowania tej wiedzy w opracowywaniu bardziej skutecznych metod leczenia raka.
• 10 milionów USD dla FDA na pozyskanie dodatkowej wiedzy i rozwój zaawansowanych, dobrze przygotowanych baz danych w celu wsparcia struktury regulacyjnej niezbędnej do rozwoju innowacji w medycynie precyzyjnej i ochrony zdrowia publicznego.
• 5 milionów USD dla ONC w celu wsparcia rozwoju standardów interoperacyjności i wymagań dotyczących prywatności i umożliwienia bezpiecznej wymiany danych między systemami.

My również wybraliśmy się na konferencję prasową w dniu 30 stycznia w Białym Domu, gdzie Prezydent wypowiedział się więcej na ten temat. I chociaż większość z nich była dość ogólna pod względem warunków i badań, słyszeliśmy, że prezydent Obama wspomniał o cukrzycy dwa razy - raz ogólnie o leczeniu D i innych schorzeniach, a innym razem o śledzeniu ważnych statystyk, takich jak cukry we krwi z technologią do noszenia. Bardzo fajny!

Adwokat diabetyczny w DC

To ekscytujące, że jeden z naszych adwokatów z Diabetologicznej Społeczności był właśnie na widowni, jeden z około dwu tuzina rzeczników pacjentów wybranych do wzięcia udziału w konferencji prasowej, a także spotkanie w sieci i pozdrawiam przyjęcie. Tak, nasza własna Anna McCollister-Slipp, długoletni typ 1, przedsiębiorca danych i rzecznik FDA cierpiał na to, słuchając wypowiedzi prezydenta! Musiała zawiesić się z dyrektorem NIH Francis Collins (wspomnianym powyżej), a oto, co Anna mówi nam o tym doświadczeniu io tym, co sądzi o tej inicjatywie:

Bycie tam:

Jestem dość cynicznym Waszyngtonianinem. Niewiele robi na mnie większego wrażenia lub już mnie podnieca, ale nie każdego dnia zapraszam na imprezę w Białym Domu z prezydentem. To był niesamowity zaszczyt zostać uwzględniony. Nie mieszkam tak daleko od Białego Domu, więc często jeżdżę lub chodzę blisko. Budynek staje się częścią życia w DC. Ale zaproszenie do wzięcia udziału w wydarzeniu prezydenckim - szczególnie w tak ważnym dla mnie temacie - jest rzadkim doświadczeniem.

Przemówienie zostało wygłoszone w East Room w Białym Domu, a przed przemówieniem w dużym, marmurowym hallu na przedzie pokoju odbyło się przyjęcie. Po prostu przebywając w budynku i przechodząc przez sale, myślenie o decyzjach, które zostały wyważone i wykonane w tych korytarzach, upokarza.

(Zgaduję, że było tam około 100 osób, razem z mediami, ekipami filmowymi itp., Ale nie jestem dobry w szacowaniu tłumów.)Nie tylko fajnie było być częścią wydarzenie, ale znalazłem się wśród niektórych z naszych największych umysłów w dziedzinie badań i medycyny, w tym czołowych urzędników FDA, HHS, NIH, Białego Domu i ONC, a także kilku najważniejszych i najbardziej wizjonerskich rzeczników i liderów pacjentów z całego kraju którzy odegrali kluczową rolę w popychaniu potrzeby bardziej precyzyjnego podejścia do zrozumienia i leczenia chorób. Było prawdziwe poczucie entuzjazmu i dziwne poczucie spełnienia, które przenikało pomieszczenie, że jako wspólnota pacjentów, naukowców, polityków, badaczy i lekarzy, wspólnie odegraliśmy naszą małą rolę w doprowadzeniu nas do punktu, w którym jesteśmy wznosi się u zarania nowej ery zdrowia i medycyny.

Zaangażowanie chorego

Byłem jednym z około 20-25 pacjentów, którzy zostali zaproszeni do udziału w wydarzeniu z całego kraju, reprezentując szereg perspektyw, warunków i wiedzy.Zachęcające było postrzeganie nacisku na włączenie pacjentów jako centralnej części wydarzenia i procesu. Było to prawdziwe odzwierciedlenie zaangażowania tej administracji w uznanie znaczącego wkładu, jaki pacjenci mogą wnieść w kierowanie badaniami i zmianami politycznymi najważniejszymi dla osób żyjących z chorobą. Widziałem, że takie podejście znalazło odzwierciedlenie w działaniach na rzecz polityki IT w dziedzinie zdrowia, które udało mi się zrobić w ciągu ostatnich kilku lat, i bardzo zachęcające było również skupienie się na tym wydarzeniu. Fakt, że prezydent i jego zespół postanowili uczynić główny element tego komunikatu, mówi o tym, jak zmienia się stosunek do roli, jaką pacjenci mogą odegrać w lepszym zrozumieniu, leczeniu i leczeniu chorób.

Anna (z lewej) wraz z dwoma innymi adwokatami, Joe Selby i @DCPatient.

Moje zaproszenie?

Nie wiem, w jaki sposób przygotowali listę zaproszonych osób, ale zakładam, że zostałem uwzględniony na podstawie niektórych zaleceń, które zrobiłem jako sfrustrowany pacjent, który stał się cyfrowym przedsiębiorcą zdrowia w przeszłości. kilka lat na cyfrowe środki dotyczące zdrowia / urządzeń / wyników, CER itd. Oprócz mojej firmy (Galileo Analytics) i wsparcia wolontariackiego, które wykonuję, niedawno podpisałem umowę z Instytutem tłumaczeń Scripps, aby pomóc w stworzeniu nowego programu za zaangażowanie pacjentów w projektowanie badań klinicznych w dziedzinie zdrowia cyfrowego i genomiki. Potrzeba precyzyjnej medycyny była siłą napędową wszystkich działań rzeczniczych, które zrobiłem w związku z cyfrowym zdrowiem, innowacjami urządzeń, pomiarami wyników / porównawczymi badaniami skuteczności i udziałem pacjentów w badaniach, więc szczególnie ekscytujące było zobaczyć wszystkie te elementy łączą się w formie inicjatywy Białego Domu, aby pomóc skupić zasoby rządu, aby pchnąć kolejny krok w zakresie zrozumienia i leczenia. To był prawdziwy zaszczyt, który należy uwzględnić.

Anna z dyrektorem NIH Francis Collins

Co to oznacza dla PWD

Nie jestem pewien, czy w tej chwili jest jasne, co ta nowa inicjatywa będzie oznaczać dla pacjentów z cukrzycą. Wiele uwagi poświęca się genomice, ale Biały Dom również powiedział, że chce włączyć cyfrowe dane i dane urządzeń w ramach wysiłków badawczych. To jest coś, co podkreślam jako ważne dla osób z cukrzycą, ponieważ obecnie generujemy duże ilości danych, które ostatecznie marnujemy. Nie tylko mieliśmy trudności z uzyskaniem dostępu do naszych danych na własny użytek, ale nie mamy możliwości przekazania tych danych do użytku przez naukowców, którzy mogliby znaleźć ważne wzorce, które mogłyby zostać wykorzystane do opracowania nowych lub lepszych metod leczenie i opieka.

Większość dyskusji dotyczących spersonalizowanej medycyny skupiała się na genetyce. To jest ważne. Istnieją genetyczne podstawy cukrzycy, a także rozwój powikłań cukrzycy i nie jesteśmy odporni na raka i wiele innych tragicznych chorób, dla których mutacje genetyczne zostały zidentyfikowane jako przyczyna.Jednak wzajemne oddziaływanie między genomem, egzemem, metabolitami, epigenetyką itd. Jest niezwykle skomplikowane. Od dłuższego czasu przekonywałem, że ważne jest, aby pracować z tym, co mamy przed sobą, w uporządkowanych, zrozumiałych, odczytywalnych maszynowo strumieniach danych, podczas gdy my odkrywamy trudną naukę "-omiki". Zacznijmy od "nisko wiszącego owocu" danych o urządzeniach medycznych, które obecnie są marnowane. Możemy osiągnąć znacznie więcej niż dzisiaj, jeśli w pełni wykorzystamy niewiarygodne zasoby danych, które każdy z nas generuje każdego dnia.

Innym centralnym elementem inicjatywy jest rekrutacja kohorty pacjentów liczącej milion osób, której celem jest zebranie szeregu strumieni danych biologicznych i urządzeń. Celem jest zintegrowanie tych źródeł danych i uporządkowanie danych w taki sposób, aby badacze mogli uzyskiwać dostęp i analizować połączenia, odkrywać nowe wzorce i mieć nadzieję, że znajdą lepsze sposoby leczenia i leczenia chorób. Jako członek #DOC, wyraźnie zaznaczyłem, że ci z nas w społeczności chorych na cukrzycę będą chętni do udziału i robię wszystko, co w mojej mocy, aby upewnić się, że zostaniemy włączeni. Wciąż są w początkowej fazie zastanawiania się, jak połączyć to wszystko. Gdy dowiem się więcej o tym, w jaki sposób możemy uczestniczyć, z pewnością pozwolę, aby

'moja i większa społeczność D dowiedziała się o nich i zaangażowała ich w ten proces. Jak duży jest to?

To jest lekarska wersja "

Wybieramy przejście do Księżyca ". Nie rozumiemy jeszcze, jak się tam dostaniemy, ale wszyscy w tym dniu zdawali się rozumieć fakt, że naprawdę jesteśmy na krawędzi prawdziwej rewolucji w zdrowiu i medycynie. Jest to wysiłek, który może wykonać tylko rząd. Prawdopodobieństwo, że zabiegi precyzyjne trafią na rynek, jest w tym momencie zbyt daleko, aby przemysł mógł odegrać pewną rolę. Potrzeba wyjątkowej zdolności prezydenta, by zmobilizować siły rządowe do dokonania takiego skoku, jakiego potrzebujemy. Ale, jak dowiedzieliśmy się z inicjatywy ludzkiej latającego kosmosu lat 60. i ludzkiego genomu z lat 90., ta inwestycja przynosi niesamowite dywidendy. Podsumowując, będzie to trudne. Gdyby to było łatwe, już byśmy tam byli. Ale nie potrzebujesz Inicjatywy Prezydenckiej, aby zająć się prostymi rzeczami.

Perspektywa JDRF

Byliśmy również podekscytowani połączeniem dyrektora medycznego JDRF dr. Richarda Insela, aby usłyszeć, co on i JDRF myślą o tej nowej inicjatywie. Dr Insel mówi nam, że jest podekscytowany widząc postępy USA w tej dziedzinie medycyny precyzyjnej, zwłaszcza, że ​​inne części świata, takie jak Wielka Brytania, naciskają to od lat.

Ale od tej pory Insel powtarza, co Anna mówi o tym, jak bezpośredni wpływ na badania nad cukrzycą ma nadal TBD; mówi, że JDRF na pewno będzie rozmawiał z NIH o tym.

Insel mówi, że w ciągu ostatniej dekady JDRF zainwestował już "sporo pieniędzy" w genetyczne czynniki ryzyka i zidentyfikował ponad 50 genów związanych z tym stanem.A teraz, to jest wykorzystywane w badaniach przesiewowych niemowląt i dzieci pod kątem ich ryzyka typu 1, śledzenie ich z biegiem czasu, aby zbadać naturalną drogę cukrzycy.

"Jest to przykład medycyny precyzyjnej, przynajmniej początki, zrozumienie rodzaju genomu i czynników genetycznych w typie 1", mówi.

Ale jest to szczególnie ważny moment, aby medycyna precyzyjna bardziej wróciła do obrazu, mówi, "ponieważ zrozumieliśmy, że typ 1 nie jest pojedynczą chorobą - jest bardziej podobny do zespołu i zmienia się lub zmienia się tak bardzo, zależnie od wieku diagnozy, funkcjonowania komórek beta i problemów, z którymi mogą sobie poradzić. "

Praca JDRF zajmuje się tym, starając się sklasyfikować wczesne etapy typu 1 , a 12 lutego ogłoszenie, że Janssen Janssen Research & Development zainwestuje w "przechwycenie choroby", aby znaleźć sposób na udaremnienie typu 1 za pomocą nowych narzędzi diagnostycznych i przed-chorobowych interwencji.

Insel powiedział również, że JDRF koordynuje partnerstwo publiczno-prywatne w Europie pod kierownictwem Sanofi, zajmując się tym, w jaki sposób wykorzystuje się typowanie genomu do badania chorób i opracowywania biomarkerów w celu stworzenia szybszych, bardziej responsywnych metod leczenia typu 1. Więcej na to powinno zostać formalnie wprowadzone we wrześniu, powiedział, i to wszystko jest częścią tej zmiennej fali badań związanych z medycyną precyzyjną.

"To wszystko jest ważne i jesteśmy bardzo podekscytowani" - powiedział Insel - "Opieramy się na badaniach genomicznych, które opracowaliśmy i wszystko to pomoże nam lepiej scharakteryzować cukrzycę typu 1." < Zastrzeżenie

: Treść stworzona przez zespół Diabetes Mine. Aby uzyskać więcej informacji, kliknij tutaj.

Zastrzeżenie Ta treść została stworzona dla Diabetes Mine, blogu poświęconego zdrowiu konsumentów skupiającego się na społeczności chorych na cukrzycę. Treści nie są poddawane przeglądowi medycznemu i nie są zgodne ze wskazówkami redakcyjnymi Healthline. Aby uzyskać więcej informacji na temat partnerstwa Healthline z Diabetes Mine, kliknij tutaj.