Exondys 51 (eteplirsen) skutki uboczne, interakcje, zastosowania i odcisk leku

Nazwy marek: Exondys 51

Nazwa ogólna: eteplirsen

Co to jest eteplirsen (Exondys 51)?

Eteplirsen pomaga organizmowi w wytwarzaniu białka zwanego dystrofiną. Dystrofina jest białkiem, które pomaga ustabilizować strukturę tkanki mięśniowej i jest niezbędne do prawidłowego rozwoju i funkcjonowania mięśni. Bez dystrofiny włókna mięśniowe mogą stać się słabe i łatwo ulegać uszkodzeniom. Może to wpływać na ruchy dobrowolne, takie jak chodzenie.

Dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne'a mają mutację genu, który normalnie powodowałby wytwarzanie dystrofiny przez organizm.

Eteplirsen stosuje się u dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD). Eteplirsen nie jest lekarstwem na DMD, ale ten lek może zmniejszać osłabienie i zanik mięśni spowodowany tą chorobą.

Eteplirsen został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) na zasadzie „przyspieszonej”. W badaniach klinicznych niektóre dzieci zareagowały na ten lek. Konieczne są jednak dalsze badania w celu ustalenia, czy eteplirsen jest ogólnie skuteczny w leczeniu DMD.

Eteplirsen można również stosować do celów niewymienionych w tym przewodniku po lekach.

Jakie są możliwe działania niepożądane eteplirsen (Exondys 51)?

Uzyskaj pomoc medyczną w nagłych wypadkach, jeśli twoje dziecko ma objawy reakcji alergicznej: pokrzywka; trudności w oddychaniu; obrzęk twarzy, warg, języka lub gardła.

Częste działania niepożądane mogą obejmować:

• ból, zasinienie, swędzenie, wysypka skórna lub inne podrażnienie w miejscu wstrzyknięcia leku;
• wymioty;
• ból stawu;
• problemy z równowagą; lub
• objawy przeziębienia, takie jak zatkany nos, kichanie, ból gardła.

To nie jest pełna lista działań niepożądanych i mogą wystąpić inne. Zadzwoń do lekarza po poradę medyczną na temat skutków ubocznych. Możesz zgłaszać działania niepożądane do FDA pod numerem 1-800-FDA-1088.

Jakie są najważniejsze informacje, które powinienem wiedzieć o eteplirsen (Exondys 51)?

Zanim dziecko otrzyma eteplirsen, powiedz lekarzowi o wszystkich stanach chorobowych lub alergiach dziecka oraz o wszystkich lekach, których używa dziecko.

O czym powinienem porozmawiać z moim lekarzem przed otrzymaniem eteplirsen (Exondys 51)?

Należy poinformować lekarza dziecka, jeśli wcześniejsze wstrzyknięcia eteplirsenu spowodowały u dziecka ciężką reakcję alergiczną.

Zanim dziecko otrzyma eteplirsen, powiedz lekarzowi o wszystkich stanach chorobowych lub alergiach dziecka oraz o wszystkich lekach, których używa dziecko.

Chociaż eteplirsen był stosowany głównie u dzieci, nie wiadomo, czy ten lek może być szkodliwy, jeśli jest stosowany w czasie ciąży lub karmienia piersią.

Jak podaje się eteplirsen (Exondys 51)?

Eteplirsen podaje się we wlewie dożylnym. Ten lekarz wstrzyknie ci lekarz.

Aby uczynić zastrzyk bardziej wygodnym, na obszar skóry, na którym zostanie umieszczona igła dożylna, można zastosować lek odrętwiający.

Eteplirsen podaje się raz w tygodniu. Lek należy wstrzykiwać powoli, a infuzja może potrwać do 1 godziny.

Poinformuj swoich opiekunów, jeśli czujesz swędzenie, ciepło, uczucie pustki w głowie, ucisk w klatce piersiowej lub trudności w oddychaniu po wstrzyknięciu eteplirsenu.

Należy poinformować lekarza, jeśli u dziecka występują jakiekolwiek zmiany masy ciała. Dawki Eteplirsena zależą od masy ciała, a wszelkie zmiany mogą mieć wpływ na dawkę.

Co się stanie, jeśli przegapię dawkę (Exondys 51)?

Skontaktuj się z lekarzem dziecka, aby uzyskać instrukcje, jeśli spóźnisz się na wizytę iniekcji eteplirsena.

Co się stanie, jeśli przedawkuję (Exondys 51)?

Skorzystaj z pomocy medycznej w nagłych wypadkach lub zadzwoń na linię pomocy zatruć pod numerem 1-800-222-1222

Czego powinienem unikać podczas przyjmowania eteplirsen (Exondys 51)?

Postępuj zgodnie z instrukcjami lekarza dotyczącymi ograniczeń dotyczących jedzenia, napojów lub aktywności.

Jakie inne leki wpłyną na eteplirsen (Exondys 51)?

Inne leki mogą wpływać na eteplirsen, w tym leki na receptę i bez recepty, witaminy i produkty ziołowe. Poinformuj każdego świadczeniodawcę o swoim dziecku o wszystkich lekach, które dziecko stosuje teraz, oraz o wszelkich lekach, które dziecko zaczyna lub przestaje używać.

Twój farmaceuta może dostarczyć więcej informacji o eteplirsen.