Leczenie ostrej białaczki szpikowej u dzieci, objawy i testy

Fakty ostrej białaczki szpikowej u dzieci (AML)

* Fakty dotyczące ostrej białaczki szpikowej u dzieci napisane przez dr Charlesa P. Davisa

• AML jest rakiem krwi i szpiku kostnego, w którym wytwarzane są i mnożą się nieprawidłowe szpikowe komórki macierzyste.
• Inne choroby szpikowe, które mogą wpływać na krew i szpik kostny, to: przewlekła białaczka szpikowa (CML), młodzieńcza białaczka szpikowa (JMML) i zespoły mielodysplastyczne (MDS).
• Czynniki ryzyka AML w dzieciństwie obejmują: brata lub siostrę z białaczką, bycie latynoskim, narażenie na dym papierosowy lub alkohol przed urodzeniem, osobistą historię niedokrwistości aplastycznej, osobistą lub rodzinną historię MDS, wywiad rodzinny w kierunku AML, wcześniejsze leczenie za pomocą chemioterapia i / lub radioterapia, ekspozycja na promieniowanie jonizujące i / lub chemikalia, takie jak benzen, i zaburzenia genetyczne (zespół Downa, niedokrwistość Fanconiego, neurofibromatoza typu 1, zespół Noonana i zespół Shwachmana-Diamonda).
• Główne objawy przedmiotowe i podmiotowe AML w dzieciństwie to gorączka, uczucie zmęczenia, łatwe krwawienie lub zasinienie, nocne poty, duszność, wybroczyny (płaskie, punktowe plamki spowodowane krwawieniem pod skórą), ból stawów i / lub kości, ból lub uczucie pełności pod żebrami, cutis białaczki (niebieskie lub fioletowe bezbolesne grudki w różnych częściach ciała), chromomy (bezbolesne grudki wokół oczu, które mogą być niebiesko-zielone) i wysypka skórna przypominająca egzemę.
• Testy do wykrywania i diagnozowania AML u dzieci mogą obejmować: badanie fizykalne i wywiad, pełną morfologię krwi (CBC), rozmaz krwi obwodowej, badania chemii krwi, prześwietlenie klatki piersiowej, biopsje (szpik kostny, guz i / lub węzeł chłonny), analiza cytogenetyczna, reakcja łańcuchowa polimerazy z odwrotną transkrypcją, immunofenotypowanie, badania molekularne i nakłucie lędźwiowe.
• Dwa testy, nakłucie lędźwiowe i / lub biopsja jąder, jajników i / lub skóry, mogą być zastosowane w celu ustalenia, czy AML ma przerzuty.
• Chociaż nie ma standardowego systemu oceny zaawansowania AML u dzieci, leczenie opiera się na rodzaju lub podtypu AML, niezależnie od tego, czy AML rozprzestrzenił się poza szpik kostny lub krew i / lub czy choroba jest nowo zdiagnozowana, w remisji lub nawracająca .
• Nawracająca AML to AML, która została poddana leczeniu, ale powróciła (powróciła).
• Istnieje siedem rodzajów standardowego leczenia stosowanego w AML u dzieci i związanych z nim zaburzeniach: chemioterapia, radioterapia, przeszczep komórek macierzystych, terapia celowana (na przykład terapia inhibitorami kinazy tyrozynowej, terapia przeciwciałem monoklonalnym), inna terapia farmakologiczna (na przykład lenalidomid, arsen) trójtlenek), czujne oczekiwanie (brak leczenia, aż objawy lub objawy pojawią się lub zmienią) oraz opieka podtrzymująca (na przykład transfuzje, antybiotyki, leukafereza).
• Nowe rodzaje leczenia są w badaniach klinicznych; obejmują one terapię biologiczną i wykorzystanie komórek naturalnych zabójców w celu zabicia komórek białaczkowych.

Ostra białaczka szpikowa u dzieci (AML) jest rodzajem raka, w którym szpik kostny wytwarza dużą liczbę nieprawidłowych komórek krwi.

Ostra białaczka szpikowa u dzieci (AML) to rak krwi i szpiku kostnego. AML jest również nazywany ostrą białaczką szpikową, ostrą białaczką szpikową, ostrą białaczką granulocytową i ostrą białaczką limfocytową. Nowotwory, które są ostre, zwykle pogarszają się szybko, jeśli nie są leczone. Nowotwory przewlekłe zwykle pogarszają się powoli.

Białaczka i inne choroby krwi i szpiku kostnego mogą wpływać na czerwone krwinki, białe krwinki i płytki krwi.

Zwykle szpik kostny wytwarza komórki macierzyste krwi (niedojrzałe komórki), które z czasem stają się dojrzałymi komórkami krwi. Komórka macierzysta krwi może stać się szpikową komórką macierzystą lub limfoidalną komórką macierzystą. Limfoidalna komórka macierzysta staje się białą krwią.

Mieloidalna komórka macierzysta staje się jednym z trzech rodzajów dojrzałych komórek krwi:

• Czerwone krwinki, które przenoszą tlen i inne substancje do wszystkich tkanek ciała.
• Białe krwinki, które zwalczają infekcje i choroby.
• Płytki krwi, które tworzą skrzepy krwi, aby zatrzymać krwawienie.

W AML mieloidalne komórki macierzyste zwykle stają się rodzajem niedojrzałych białych krwinek zwanych mieloblastami (lub blastami szpikowymi). Mieloblasty lub komórki białaczkowe w AML są nieprawidłowe i nie stają się zdrowymi białymi krwinkami. Komórki białaczkowe mogą gromadzić się we krwi i szpiku kostnym, więc jest mniej miejsca dla zdrowych białych krwinek, czerwonych krwinek i płytek krwi. W takim przypadku może wystąpić infekcja, niedokrwistość lub łatwe krwawienie. Komórki białaczkowe mogą rozprzestrzeniać się poza krwią na inne części ciała, w tym na centralny układ nerwowy (mózg i rdzeń kręgowy), skórę i dziąsła. Czasami komórki białaczkowe tworzą litego guza zwanego mięsakiem granulocytowym lub chromoma.

Istnieją podtypy AML w zależności od rodzaju komórek krwi, których to dotyczy. Leczenie AML jest inne, gdy jest to podtyp zwany ostrą białaczką promielocytową (APL) lub gdy dziecko ma zespół Downa.

Inne choroby szpiku mogą wpływać na krew i szpik kostny.

Przewlekła białaczka szpikowa

W przewlekłej białaczce szpikowej (CML) zbyt wiele komórek macierzystych szpiku kostnego staje się rodzajem białych krwinek zwanych granulocytami. Niektóre z tych komórek macierzystych szpiku nigdy nie stają się dojrzałymi białymi krwinkami. Są to tak zwane wybuchy. Z czasem granulocyty i wybuchy wypierają czerwone krwinki i płytki krwi w szpiku kostnym. CML występuje rzadko u dzieci.

Młodzieńcza białaczka szpikowa

Młodzieńcza białaczka mielomonocytowa (JMML) jest rzadkim nowotworem wieku dziecięcego, który występuje częściej u dzieci w wieku około 2 lat i częściej występuje u chłopców. W JMML zbyt wiele komórek macierzystych szpiku kostnego staje się 2 rodzajami białych krwinek zwanych mielocytami i monocytami. Niektóre z tych komórek macierzystych szpiku nigdy nie stają się dojrzałymi białymi krwinkami. Te niedojrzałe komórki, zwane blastami, nie są w stanie wykonywać swojej zwykłej pracy. Z czasem mielocyty, monocyty i wybuchy wypierają czerwone krwinki i płytki krwi w szpiku kostnym. W takim przypadku może wystąpić infekcja, niedokrwistość lub łatwe krwawienie.

Zespoły mielodysplastyczne

Zespoły mielodysplastyczne (MDS) występują rzadziej u dzieci niż u dorosłych. W MDS szpik kostny wytwarza za mało czerwonych krwinek, białych krwinek i płytek krwi. Te komórki krwi mogą nie dojrzeć i dostać się do krwi. Leczenie MDS zależy od tego, jak mała jest liczba czerwonych krwinek, białych krwinek lub płytek krwi. Z czasem MDS może stać się AML.

Przemijające zaburzenie mieloproliferacyjne (TMD) jest rodzajem MDS. To zaburzenie szpiku kostnego może rozwinąć się u noworodków z zespołem Downa. Zwykle ustępuje samoistnie w ciągu pierwszych 3 tygodni życia. Niemowlęta z zespołem Downa i TMD mają zwiększoną szansę na rozwój AML przed ukończeniem 3 lat.

AML lub MDS mogą wystąpić po leczeniu niektórymi lekami przeciwnowotworowymi i / lub radioterapii.

Leczenie raka za pomocą niektórych leków przeciwnowotworowych i / lub radioterapii może powodować związane z terapią AML (t-AML) lub związane z terapią MDS (t-MDS). Ryzyko tych chorób szpikowych związanych z terapią zależy od całkowitej dawki zastosowanych leków przeciwnowotworowych oraz dawki promieniowania i pola leczenia. Niektórzy pacjenci mają również odziedziczone ryzyko t-AML i t-MDS. Te choroby związane z terapią zwykle występują w ciągu 7 lat po leczeniu, ale są rzadkie u dzieci.

Czynniki ryzyka AML dla dzieciństwa, CML dla dzieciństwa, JMML i MDS są podobne.

Wszystko, co zwiększa ryzyko zachorowania, nazywa się czynnikiem ryzyka. Posiadanie czynnika ryzyka nie oznacza, że ​​zachorujesz na raka; brak czynników ryzyka nie oznacza, że ​​nie zachorujesz na raka. Porozmawiaj z lekarzem dziecka, jeśli uważasz, że Twoje dziecko może być zagrożone. Te i inne czynniki mogą zwiększać ryzyko dziecięcej AML, dziecięcej CML, JMML i MDS:

• Posiadanie brata lub siostry, zwłaszcza bliźniaka, z białaczką.
• Być latynoską.
• Narażenie na dym papierosowy lub alkohol przed urodzeniem.
• Posiadanie osobistej historii niedokrwistości aplastycznej.
• Posiadanie historii osobistej lub rodzinnej MDS.
• Posiadanie rodzinnej historii AML.
• Wcześniejsze leczenie chemioterapią lub radioterapią.
• Narażenie na promieniowanie jonizujące lub chemikalia, takie jak benzen.
• Mając określone zaburzenia genetyczne, takie jak:
  • Zespół Downa.
  • Niedokrwistość Fanconiego.
  • Nerwiakowłókniakowatość typu 1.
  • Zespół Noonana.
  • Zespół Shwachmana-Diamonda.

Oznaki i objawy dzieciństwa AML, dziecięce CML, JMML lub MDS obejmują gorączkę, uczucie zmęczenia oraz łatwe krwawienie lub zasinienie.

Te i inne oznaki i objawy mogą być spowodowane przez dziecięce AML, dziecięce CML, JMML lub MDS lub przez inne stany. Sprawdź u lekarza, czy twoje dziecko ma którekolwiek z poniższych:

• Gorączka z infekcją lub bez.
• Nocne poty.
• Duszność
• Osłabienie lub uczucie zmęczenia.
• Łatwe zasinienie lub krwawienie.
• Wybroczyny (płaskie, punktowe plamy pod skórą spowodowane krwawieniem).
• Ból kości lub stawów.
• Ból lub uczucie pełności poniżej żeber.
• Bezbolesne grudki na szyi, pod pachami, brzuchu, pachwinie lub innych częściach ciała. W dzieciństwie AML grudki te, zwane cutis białaczki, mogą być niebieskie lub fioletowe.
• Bezbolesne grudki, które czasami znajdują się wokół oczu. Te grudki, zwane chloroma, są czasami widoczne w dzieciństwie AML i mogą być niebiesko-zielone.
• Wysypka skórna przypominająca egzemę.

Objawy TMD mogą obejmować:

• Obrzęk całego ciała.
• Duszność
• Problemy z oddychaniem.
• Osłabienie lub uczucie zmęczenia.
• Ból pod żebrami.

Testy, które badają krew i szpik kostny służą do wykrywania (znajdowania) i diagnozowania AML dzieciństwa, CML dzieciństwa, JMML i MDS.

Można zastosować następujące testy i procedury:

• Badanie fizykalne i historia : badanie ciała w celu sprawdzenia ogólnych objawów zdrowia, w tym w celu wykrycia objawów choroby, takich jak grudki lub cokolwiek innego, co wydaje się niezwykłe. Zostanie również wzięta historia nawyków zdrowotnych pacjenta oraz przeszłych chorób i leczenia.
• Pełna morfologia krwi (CBC) z różnicą : Procedura, w której próbka krwi jest pobierana i sprawdzana pod kątem:
  • Liczba czerwonych krwinek i płytek krwi.
  • Liczba i rodzaj białych krwinek.
  • Ilość hemoglobiny (białka przenoszącego tlen) w czerwonych krwinkach.
  • Część próbki krwi złożona z czerwonych krwinek.
• Rozmaz krwi obwodowej : procedura, w której próbka krwi jest sprawdzana pod kątem komórek blastycznych, liczby i rodzajów białych krwinek, liczby płytek krwi i zmian w kształcie komórek krwi.
• Badania chemii krwi : Procedura, w której sprawdza się próbkę krwi w celu pomiaru ilości niektórych substancji uwalnianych do krwi przez narządy i tkanki w ciele. Niezwykła (wyższa lub niższa niż normalnie) ilość substancji może być oznaką choroby.
• Prześwietlenie klatki piersiowej : Prześwietlenie narządów i kości w klatce piersiowej. Promieniowanie rentgenowskie jest rodzajem wiązki energii, która może przechodzić przez ciało i na błonę, tworząc obraz obszarów wewnątrz ciała.
• Biopsja : usunięcie komórek lub tkanek, aby patolog mógł je obejrzeć pod mikroskopem w celu wykrycia objawów raka. Biopsje, które można wykonać, obejmują:
  • Aspiracja i biopsja szpiku kostnego : Usunięcie szpiku kostnego, krwi i małego kawałka kości poprzez włożenie wydrążonej igły do ​​kości biodrowej lub mostka.
  • Biopsja guza : Można wykonać biopsję chromomy.
  • Biopsja węzłów chłonnych : Usunięcie całości lub części węzła chłonnego.
• Analiza cytogenetyczna : test laboratoryjny, w którym komórki w próbce krwi lub szpiku kostnego są przeglądane pod mikroskopem w celu wykrycia pewnych zmian w chromosomach. Zmiany w chromosomach mogą obejmować to, że część jednego chromosomu jest zamieniana na część innego chromosomu, część jednego chromosomu jest brakowana lub powtarzana lub część jednego chromosomu jest odwrócona do góry nogami.
  Poniższy test jest rodzajem analizy cytogenetycznej:
  • FISH (fluorescencyjna hybrydyzacja in situ) : Technika laboratoryjna stosowana do badania genów lub chromosomów w komórkach i tkankach. Kawałki DNA zawierające barwnik fluorescencyjny są wytwarzane w laboratorium i dodawane do komórek lub tkanek na szklanym szkiełku. Kiedy te fragmenty DNA wiążą się z określonymi genami lub obszarami chromosomów na szkiełku, zapalają się, gdy ogląda się je pod mikroskopem ze specjalnym światłem.
• Test łańcuchowej reakcji odwrotnej transkrypcji polimerazy (RT-PCR) : Test laboratoryjny, w którym komórki w próbce tkanki są badane przy użyciu substancji chemicznych w celu wykrycia pewnych zmian w strukturze lub funkcji genów.
• Immunofenotypowanie : proces stosowany do identyfikacji komórek w oparciu o typy antygenów lub markerów na powierzchni komórki, który może obejmować specjalne barwienie komórek krwi i szpiku kostnego. Ten proces służy do diagnozowania podtypu AML poprzez porównanie komórek rakowych z normalnymi komórkami układu odpornościowego.
• Testy molekularne : test laboratoryjny w celu sprawdzenia pewnych genów, białek lub innych cząsteczek w próbce krwi lub szpiku kostnego. Testy molekularne sprawdzają również pewne zmiany w genie lub chromosomie, które mogą powodować lub wpływać na ryzyko rozwoju AML. Test molekularny może być wykorzystany do planowania leczenia, sprawdzania skuteczności leczenia lub prognozowania.
• Nakłucie lędźwiowe : Procedura stosowana do pobrania próbki płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) z kręgosłupa. Odbywa się to poprzez umieszczenie igły między dwiema kościami w kręgosłupie i do płynu mózgowo-rdzeniowego wokół rdzenia kręgowego i usunięcie próbki płynu. Próbka płynu mózgowo-rdzeniowego jest sprawdzana pod mikroskopem pod kątem oznak, że komórki białaczki rozprzestrzeniły się na mózg i rdzeń kręgowy. Ta procedura jest również nazywana LP lub kurkiem kręgosłupa.

Pewne czynniki wpływają na rokowanie (szansa na wyzdrowienie) i opcje leczenia.

Rokowanie (szansa na wyzdrowienie) i opcje leczenia AML u dzieci zależą od następujących czynników:

• Wiek dziecka po zdiagnozowaniu raka.
• Rasa lub grupa etniczna dziecka.
• Czy dziecko ma dużą nadwagę.
• Liczba białych krwinek we krwi w momencie rozpoznania.
• Czy AML wystąpił po poprzednim leczeniu raka.
• Podtyp AML.
• Czy występują pewne zmiany chromosomowe lub genowe w komórkach białaczkowych.
• Czy dziecko ma zespół Downa. Większość dzieci z AML i zespołem Downa można wyleczyć z białaczki.
• Czy białaczka znajduje się w ośrodkowym układzie nerwowym (mózg i rdzeń kręgowy).
• Jak szybko białaczka reaguje na leczenie.
• Czy AML jest nowo zdiagnozowany (nieleczony), czy powrócił (powrócił) po leczeniu.
• Czas do zakończenia leczenia w przypadku AML, która powróciła.

Rokowanie i opcje leczenia CML w dzieciństwie zależą od tego, ile czasu minęło od momentu zdiagnozowania pacjenta i od liczby komórek blastycznych we krwi.

Rokowanie (szansa na wyzdrowienie) i opcje leczenia JMML zależą od następujących czynników:

• Wiek dziecka po zdiagnozowaniu raka.
• Rodzaj dotkniętego genu i liczba genów, które uległy zmianie.
• Ile czerwonych krwinek, białych krwinek lub płytek krwi jest we krwi.
• Czy JMML jest nowo zdiagnozowany (nieleczony) lub powrócił po leczeniu.

Rokowanie (szansa na wyleczenie) i opcje leczenia MDS zależą od następujących czynników:

• Czy MDS było spowodowane wcześniejszym leczeniem raka.
• Jak niska jest liczba czerwonych krwinek, białych krwinek lub płytek krwi.
• Czy MDS jest nowo zdiagnozowany (nieleczony) lub powrócił po leczeniu.

Po zdiagnozowaniu ostrej białaczki szpikowej u dzieci (AML) przeprowadza się testy w celu ustalenia, czy rak rozprzestrzenił się na inne części ciała.

Aby ustalić, czy białaczka się rozprzestrzeniła, można zastosować następujące testy i procedury:

• Nakłucie lędźwiowe : Procedura stosowana do pobrania próbki płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) z kręgosłupa. Odbywa się to poprzez umieszczenie igły między dwiema kościami w kręgosłupie i do płynu mózgowo-rdzeniowego wokół rdzenia kręgowego i usunięcie próbki płynu. Próbka płynu mózgowo-rdzeniowego jest sprawdzana pod mikroskopem pod kątem oznak, że komórki białaczki rozprzestrzeniły się na mózg i rdzeń kręgowy. Ta procedura jest również nazywana LP lub kurkiem kręgosłupa.
• Biopsja jąder, jajników lub skóry : Usunięcie komórek lub tkanek z jąder, jajników lub skóry, aby można je było obejrzeć pod mikroskopem w celu wykrycia objawów raka. Odbywa się to tylko wtedy, gdy podczas badania fizykalnego zostanie znalezione coś niezwykłego w jądrach, jajnikach lub skórze.

Nie ma standardowego systemu oceny zaawansowania dziecięcej AML, przewlekłej białaczki szpikowej u dzieci (CML), młodzieńczej białaczki szpikowej (JMML) lub zespołów mielodysplastycznych (MDS).

Zakres lub rozprzestrzenianie się raka jest zwykle określane jako etapy. Zamiast etapów leczenie dziecięcego AML, dziecięcego CML, JMML i MDS opiera się na jednej lub więcej z następujących czynności:

• Rodzaj choroby lub podtyp AML.
• Czy białaczka rozprzestrzeniła się poza krwią i szpikiem kostnym.
• Czy choroba jest nowo zdiagnozowana, w remisji, czy nawracająca.

Nowo zdiagnozowane AML z dzieciństwa

Nowo zdiagnozowana AML w dzieciństwie nie była leczona, z wyjątkiem łagodzenia objawów przedmiotowych i podmiotowych, takich jak gorączka, krwawienie lub ból, i spełniony jest jeden z następujących warunków:

• Ponad 20% komórek w szpiku kostnym to komórki blastyczne (komórki białaczki).

lub

• Mniej niż 20% komórek w szpiku kostnym to zarazki, a chromosom ulega specyficznej zmianie.

AML z dzieciństwa w okresie remisji

W dzieciństwie AML w remisji choroba została wyleczona i spełnione są następujące warunki:

• Pełna morfologia krwi jest prawie normalna.
• Mniej niż 5% komórek w szpiku kostnym to komórki blastyczne (komórki białaczki).
• Nie ma oznak lub objawów białaczki w mózgu, rdzeniu kręgowym lub innych częściach ciała.

Nawracająca ostra białaczka szpikowa z dzieciństwa

Nawracająca ostra białaczka szpikowa w dzieciństwie (AML) powróciła (powróciła) po leczeniu. Rak może powrócić we krwi i szpiku kostnym lub w innych częściach ciała, takich jak ośrodkowy układ nerwowy (mózg i rdzeń kręgowy).

Istnieją różne rodzaje leczenia dzieci z ostrą białaczką szpikową (AML), przewlekłą białaczką szpikową (CML), młodzieńczą białaczką szpikową (JMML) lub zespołami mielodysplastycznymi (MDS).

Różne rodzaje leczenia są dostępne dla dzieci z AML, CML, JMML lub MDS. Niektóre terapie są standardowe (obecnie stosowane), a niektóre są testowane w badaniach klinicznych. Leczenie kliniczne to badanie mające na celu poprawę obecnych metod leczenia lub uzyskanie informacji o nowych metodach leczenia pacjentów z rakiem. Gdy badania kliniczne wykażą, że nowe leczenie jest lepsze niż standardowe leczenie, nowe leczenie może stać się standardowym leczeniem.

Ponieważ rak u dzieci występuje rzadko, należy wziąć pod uwagę udział w badaniu klinicznym. Niektóre badania kliniczne są otwarte tylko dla pacjentów, którzy nie rozpoczęli leczenia.

Leczenie planowane jest przez zespół pracowników służby zdrowia, którzy są ekspertami w leczeniu białaczki u dzieci i innych chorób krwi.

Leczenie będzie nadzorowane przez onkologa dziecięcego, lekarza specjalizującego się w leczeniu dzieci chorych na raka. Onkolog dziecięcy współpracuje z innymi świadczeniodawcami, którzy są ekspertami w leczeniu dzieci z białaczką i specjalizują się w określonych obszarach medycyny. Może to obejmować następujących specjalistów:

• Pediatra.
• Hematolog.
• Onkolog medyczny.
• Chirurg dziecięcy
• Onkolog radiacyjny.
• Neurolog.
• Neuropatolog.
• Neuroradiolog.
• Specjalista pielęgniarki dziecięcej.
• Pracownik socjalny.
• Specjalista rehabilitacji.
• Psycholog.

Niektóre metody leczenia raka wywołują skutki uboczne miesiące lub lata po zakończeniu leczenia.

Regularne egzaminy kontrolne są bardzo ważne. Niektóre terapie przeciwnowotworowe powodują działania niepożądane, które trwają lub pojawiają się miesiące lub lata po zakończeniu leczenia onkologicznego. Są to tak zwane efekty późne. Późne skutki leczenia raka mogą obejmować:

• Problemy fizyczne.
• Zmiany nastroju, uczuć, myślenia, uczenia się lub pamięci.
• Drugie nowotwory (nowe rodzaje raka).

Niektóre późne efekty mogą być leczone lub kontrolowane. Ważne jest, aby rodzice dzieci leczonych z powodu AML lub innych chorób krwi rozmawiali ze swoimi lekarzami na temat wpływu leczenia raka na ich dziecko.

Leczenie dzieciństwa AML zwykle ma dwie fazy.

Leczenie dziecięcej AML odbywa się etapami:

• Terapia indukcyjna: Jest to pierwsza faza leczenia. Celem jest zabicie komórek białaczkowych we krwi i szpiku kostnym. To powoduje, że białaczka przechodzi w stan remisji.
• Terapia konsolidacyjna / intensyfikacyjna: Jest to druga faza leczenia. Zaczyna się, gdy białaczka jest w remisji. Celem terapii jest zabicie pozostałych komórek białaczki, które mogą nie być aktywne, ale mogą zacząć odrastać i powodować nawrót.

Leczenie nazywane terapią sanktuarium ośrodkowego układu nerwowego (OUN) można zastosować podczas fazy indukcyjnej terapii. Ponieważ standardowe dawki chemioterapii mogą nie dotrzeć do komórek białaczki w OUN (mózgu i rdzeniu kręgowym), komórki są w stanie znaleźć schronienie (ukrycie) w OUN. Chemioterapia dooponowa może dotrzeć do komórek białaczkowych w OUN. Podawany jest w celu zabicia komórek białaczki i zmniejszenia prawdopodobieństwa ponownego wystąpienia białaczki (powrotu). Terapia sanktuarium OUN jest również nazywana profilaktyką OUN.

Siedem rodzajów standardowego leczenia stosuje się w przypadku dziecięcej AML, dziecięcej CML, JMML lub MDS.

Chemoterapia

Chemioterapia to terapia przeciwnowotworowa, w której stosuje się leki hamujące wzrost komórek rakowych, albo poprzez ich zabijanie, albo przez powstrzymywanie ich podziału. Gdy chemioterapia jest przyjmowana doustnie lub wstrzykiwana do żyły lub mięśni, leki dostają się do krwioobiegu i mogą dotrzeć do komórek rakowych w całym ciele (chemioterapia ogólnoustrojowa). Gdy chemioterapia jest umieszczana bezpośrednio w płynie mózgowo-rdzeniowym (chemioterapia dooponowa), narządzie lub jamie ciała, takiej jak brzuch, leki wpływają głównie na komórki rakowe w tych obszarach (chemioterapia regionalna). Chemioterapia skojarzona to leczenie z użyciem więcej niż jednego leku przeciwnowotworowego.

Sposób chemioterapii zależy od rodzaju leczonego raka.

W AML komórki białaczki mogą rozprzestrzeniać się na mózg i / lub rdzeń kręgowy. Chemioterapia podawana doustnie lub dożylnie w celu leczenia AML może nie przekroczyć bariery krew-mózg, aby dostać się do płynu otaczającego mózg i rdzeń kręgowy. Zamiast tego chemioterapię wstrzykuje się do wypełnionej płynem przestrzeni, aby zabić komórki białaczki, które mogły się tam rozprzestrzenić (chemioterapia dooponowa).

Radioterapia

Radioterapia to terapia przeciwnowotworowa wykorzystująca promieniowanie rentgenowskie o wysokiej energii lub inne rodzaje promieniowania do zabijania komórek rakowych lub powstrzymywania ich wzrostu. Istnieją dwa rodzaje radioterapii:

• Radioterapia zewnętrzna wykorzystuje maszynę na zewnątrz ciała, aby wysłać promieniowanie w kierunku raka.
• Radioterapia wewnętrzna wykorzystuje substancję radioaktywną zamkniętą w igłach, nasionach, drutach lub cewnikach, które są umieszczane bezpośrednio w raku lub w jego pobliżu.

Sposób radioterapii zależy od rodzaju leczonego raka. W dzieciństwie AML radioterapię zewnętrzną można stosować w leczeniu chromomy, która nie reaguje na chemioterapię.

Przeszczep komórek macierzystych

Przeszczep komórek macierzystych to sposób na chemioterapię i zastąpienie komórek krwiotwórczych, które są nieprawidłowe lub zniszczone w wyniku leczenia raka. Komórki macierzyste (niedojrzałe komórki krwi) są usuwane z krwi lub szpiku kostnego pacjenta lub dawcy i są zamrażane i przechowywane. Po zakończeniu chemioterapii przechowywane komórki macierzyste rozmraża się i oddaje pacjentowi w infuzji. Te ponownie wtopione komórki macierzyste wyrastają (i przywracają) komórki krwi organizmu.

Terapia celowana

Terapia celowana to rodzaj leczenia, w którym za pomocą leków lub innych substancji identyfikuje się i atakuje określone komórki rakowe, nie uszkadzając normalnych komórek. Rodzaje terapii celowanej obejmują:

• Terapia inhibitorem kinazy tyrozynowej : Terapia inhibitorem kinazy tyrozynowej (TKI) blokuje sygnały potrzebne do wzrostu nowotworów. TKI blokują enzym (kinazę tyrozynową), który powoduje, że komórki macierzyste stają się bardziej białymi krwinkami (granulocytami lub zarazkami) niż potrzebuje organizm. TKI można stosować z innymi lekami przeciwnowotworowymi jako terapię uzupełniającą (leczenie podawane po wstępnym leczeniu, aby zmniejszyć ryzyko nawrotu raka).
  • Imatinib jest rodzajem TKI zatwierdzonym do leczenia dziecięcej CML.
  • Sorafenib, dazatynib i nilotynib są badane w leczeniu białaczki u dzieci.
• Terapia przeciwciałami monoklonalnymi : Terapia przeciwciałami monoklonalnymi wykorzystuje przeciwciała wytworzone w laboratorium z jednego rodzaju komórek układu odpornościowego. Przeciwciała te mogą identyfikować substancje w komórkach rakowych lub normalne substancje, które mogą pomóc w rozwoju komórek rakowych. Przeciwciała łączą się z substancjami i zabijają komórki rakowe, blokują ich wzrost lub uniemożliwiają ich rozprzestrzenianie się. Przeciwciała monoklonalne podaje się we wlewie. Można je stosować same lub do przenoszenia leków, toksyn lub materiałów radioaktywnych bezpośrednio do komórek rakowych.
  • Gemtuzumab jest rodzajem przeciwciała monoklonalnego stosowanego w leczeniu podtypu AML zwanego ostrą białaczką promielocytową (APL). Gemtuzumab nie jest dostępny w Stanach Zjednoczonych, chyba że uzyska specjalną zgodę. Przeciwciała monoklonalne można stosować z chemioterapią jako terapię uzupełniającą.
• Terapia inhibitorami proteasomów : Inhibitory proteasomów rozkładają białka w komórkach rakowych i zabijają je.
  • Bortezomib jest inhibitorem proteasomu stosowanym w leczeniu APL u dzieci.

Inna terapia lekowa

Lenalidomid może być stosowany w celu zmniejszenia potrzeby transfuzji u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi spowodowanymi specyficzną zmianą chromosomu.

Trójtlenek arsenu i kwas all-trans retinowy (ATRA) są lekami przeciwnowotworowymi, które zabijają komórki białaczkowe, zapobiegają podziałowi komórek białaczkowych lub pomagają dojrzałym komórkom białaczkowym w białe krwinki. Leki te są stosowane w leczeniu ostrej białaczki promielocytowej.

Czujne czekanie

Czujne oczekiwanie polega na ścisłym monitorowaniu stanu pacjenta bez poddawania się leczeniu, dopóki nie pojawią się lub nie pojawią się objawy lub objawy. Czasami jest stosowany w leczeniu MDS lub TMD.

Leczenie podtrzymujące

Opieka podtrzymująca ma na celu zmniejszenie problemów spowodowanych chorobą lub jej leczeniem. Opieka wspomagająca może obejmować:

• Terapia transfuzyjna: sposób podawania czerwonych krwinek, białych krwinek lub płytek krwi w celu zastąpienia komórek krwi zniszczonych przez chorobę lub leczenie raka. Krew może być oddana od innej osoby lub wcześniej mogła zostać pobrana od pacjenta i przechowywana do czasu, gdy będzie potrzebna.
• Terapia lekowa, taka jak antybiotyki lub środki przeciwgrzybicze.
• Leukafereza: Procedura, w której do usuwania białych krwinek z krwi używana jest specjalna maszyna. Krew jest pobierana od pacjenta i przepuszczana przez separator krwinek, w którym usuwane są białe krwinki. Reszta krwi jest następnie zwracana do krwioobiegu pacjenta.

Testy kliniczne testują nowe rodzaje leczenia.

W tej części podsumowującej opisano zabiegi badane w badaniach klinicznych. Może nie wspomnieć o każdym nowym badanym leczeniu.

Terapia biologiczna

Terapia biologiczna to leczenie wykorzystujące układ odpornościowy pacjenta do walki z rakiem. Substancje wytwarzane przez organizm lub wytwarzane w laboratorium służą do wzmocnienia, ukierunkowania lub przywrócenia naturalnej obrony organizmu przed rakiem. Ten rodzaj leczenia raka jest również nazywany bioterapią lub immunoterapią.

Komórki naturalnego zabójcy (NK) są rodzajem terapii biologicznej. Komórki NK to białe krwinki, które mogą zabijać komórki nowotworowe. Można je pobrać od dawcy i podać pacjentowi we wlewie w celu zabicia komórek białaczkowych.

Pacjenci mogą chcieć pomyśleć o wzięciu udziału w badaniu klinicznym.

Dla niektórych pacjentów udział w badaniu klinicznym może być najlepszym wyborem leczenia. Badania kliniczne są częścią procesu badań nad rakiem. Przeprowadzane są badania kliniczne w celu ustalenia, czy nowe metody leczenia raka są bezpieczne i skuteczne, czy lepsze niż standardowe leczenie.

Wiele współczesnych standardowych metod leczenia raka opiera się na wcześniejszych badaniach klinicznych. Pacjenci biorący udział w badaniu klinicznym mogą otrzymać standardowe leczenie lub być pierwszymi, którzy otrzymają nowe leczenie.

Pacjenci biorący udział w badaniach klinicznych pomagają również poprawić sposób leczenia raka w przyszłości. Nawet jeśli badania kliniczne nie prowadzą do nowych skutecznych metod leczenia, często odpowiadają na ważne pytania i pomagają w prowadzeniu badań.

Pacjenci mogą wziąć udział w badaniach klinicznych przed, w trakcie lub po rozpoczęciu leczenia raka.

Niektóre badania kliniczne obejmują tylko pacjentów, którzy nie zostali jeszcze poddani leczeniu. Inne próby testują leczenie pacjentów, u których rak nie uległ poprawie. Istnieją również badania kliniczne, które testują nowe sposoby zapobiegania nawrotom raka (powrotu) lub zmniejszania skutków ubocznych leczenia raka.

Badania kliniczne odbywają się w wielu częściach kraju.

Konieczne mogą być dalsze testy.

Niektóre z testów wykonanych w celu zdiagnozowania raka lub ustalenia stadium raka można powtórzyć. Niektóre testy zostaną powtórzone w celu sprawdzenia skuteczności leczenia. Decyzje dotyczące kontynuacji, zmiany lub zaprzestania leczenia mogą być oparte na wynikach tych testów.

Niektóre testy będą wykonywane od czasu do czasu po zakończeniu leczenia. Wyniki tych testów mogą pokazać, czy stan twojego dziecka zmienił się lub czy rak powrócił (powrócił). Testy te są czasem nazywane testami kontrolnymi lub kontrolnymi.

Opcje leczenia ostrej białaczki szpikowej u dzieci, przewlekłej białaczki szpikowej u dzieci, młodzieńczej białaczki szpikowej i zespołów mielodysplastycznych

Nowo rozpoznana ostra białaczka szpikowa u dzieci

Leczenie nowo zdiagnozowanej ostrej białaczki szpikowej u dzieci może obejmować:

• Chemioterapia skojarzona plus leczenie sanktuarium ośrodkowego układu nerwowego z chemioterapią dooponową.
• Badanie kliniczne porównujące różne schematy chemioterapii (dawki i harmonogramy leczenia).
• Badanie kliniczne skojarzonej chemioterapii i terapii celowanej inhibitorem proteasomu lub inhibitorem kinazy tyrozynowej z lub bez przeszczepu komórek macierzystych.

Leczenie nowo zdiagnozowanej ostrej białaczki u dzieci z mięsakiem granulocytowym (chloroma) może obejmować chemioterapię z radioterapią lub bez.

Leczenie AML związanej z terapią jest zwykle takie samo jak w przypadku nowo zdiagnozowanej AML, a następnie przeszczep komórek macierzystych.

Dzieci z nowo zdiagnozowanym dzieciństwem AML i zespołem Downa

Leczenie ostrej białaczki szpikowej (AML) u dzieci w wieku 4 lat lub młodszych z zespołem Downa może obejmować:

• Chemioterapia skojarzona plus leczenie sanktuarium ośrodkowego układu nerwowego z chemioterapią dooponową.

Leczenie AML u dzieci w wieku powyżej 4 lat z zespołem Downa może być takie samo jak leczenie dzieci bez zespołu Downa.

Ostra białaczka szpikowa u dzieci w okresie remisji

Leczenie ostrej białaczki szpikowej u dzieci (AML) podczas fazy remisji (leczenie konsolidacyjne / intensyfikacyjne) zależy od podtypu AML i może obejmować:

• Chemioterapia skojarzona.
• Chemioterapia wysokimi dawkami, a następnie przeszczep komórek macierzystych z wykorzystaniem komórek macierzystych krwi od dawcy.
• Badanie kliniczne chemioterapii, a następnie wlew naturalnych komórek zabójcy.
• Badanie kliniczne skojarzonej chemioterapii i terapii celowanej inhibitorem proteasomu lub inhibitorem kinazy tyrozynowej z lub bez przeszczepu komórek macierzystych.

Nawracająca ostra białaczka szpikowa z dzieciństwa

Leczenie nawracającej ostrej białaczki szpikowej u dzieci (AML) może obejmować:

• Chemioterapia skojarzona.
• Chemioterapia skojarzona i przeszczep komórek macierzystych.
• Drugi przeszczep komórek macierzystych.
• Badanie kliniczne kombinacji nowych leków przeciwnowotworowych, nowych czynników biologicznych i przeszczepu komórek macierzystych przy użyciu różnych źródeł komórek macierzystych.

Leczenie nawracającej AML u dzieci z zespołem Downa to chemioterapia. Nie jest jasne, czy przeszczep komórek macierzystych po chemioterapii jest pomocny w leczeniu tych dzieci.

Ostra białaczka promielocytowa

Leczenie ostrej białaczki promielocytowej może obejmować:

• Kwas all-trans retinowy (ATRA) plus chemioterapia.
• Terapia trójtlenkiem arsenu.
• Terapia sanktuarium ośrodkowego układu nerwowego chemioterapią dooponową.

Nawracająca ostra białaczka promielocytowa

Leczenie nawracającej ostrej białaczki promielocytowej może obejmować:

• Terapia kwasem retinowym (ATRA) plus chemioterapia.
• Terapia trójtlenkiem arsenu.
• Terapia celowana przeciwciałem monoklonalnym (gemtuzumab), o ile wydano specjalne zezwolenie.
• Przeszczep komórek macierzystych przy użyciu komórek macierzystych krwi od pacjenta lub dawcy.

Przewlekła białaczka szpikowa u dzieci

Leczenie przewlekłej białaczki szpikowej u dzieci może obejmować:

• Terapia celowana za pomocą inhibitora kinazy tyrozynowej (imatynib).
• Badanie kliniczne ukierunkowanej terapii innymi inhibitorami kinazy tyrozynowej.

W przypadku pacjentów, u których choroba nie reaguje na leczenie imatynibem lub których choroba powraca po leczeniu, leczenie może obejmować:

• Przeszczep komórek macierzystych za pomocą komórek macierzystych krwi od dawcy.
• Badanie kliniczne ukierunkowanej terapii innymi inhibitorami kinazy tyrozynowej.

Młodzieńcza białaczka szpikowa

Leczenie młodzieńczej białaczki szpikowej (JMML) może obejmować:

• Chemioterapia skojarzona, a następnie przeszczep komórek macierzystych. Jeśli JMML powtórzy się po przeszczepie komórek macierzystych, można wykonać drugi przeszczep komórek macierzystych.

Zespoły mielodysplastyczne

Leczenie zespołów mielodysplastycznych (MDS) może obejmować:

• Uważne czekanie.
• Przeszczep komórek macierzystych za pomocą komórek macierzystych krwi od dawcy.
• Chemioterapia skojarzona.
• Leczenie lenalidomidem.
• Badanie kliniczne przeszczepu komórek macierzystych przy użyciu niższych dawek chemioterapii.
• Badanie kliniczne nowego leku przeciwnowotworowego lub terapii celowanej.

Jeśli MDS stanie się ostrą białaczką szpikową (AML), leczenie będzie takie samo jak leczenie nowo zdiagnozowanej AML.

Leczenie MDS związanego z terapią jest zwykle takie samo jak w przypadku nowo zdiagnozowanej AML, a następnie przeszczep komórek macierzystych.

Przemijające zaburzenie mieloproliferacyjne (MDD), rodzaj MDS, zwykle ustępuje samoistnie. W przypadku TMD, które nie ustępuje samo, leczenie może obejmować:

• Terapia transfuzji.
• Leukafereza.
• Chemoterapia.