Aaron Kowalski omawia postępy JDRF

Dr. Aaron Kowalski dołączył do JDRF (Juvenile Diabetes Research Foundation) kilka lat temu jako dyrektor strategiczny badań i kieruje ekscytującym projektem sztucznej trzustki organizacji - wielomilionową inicjatywą na rzecz przyspieszenia rozwoju "automatycznej dostawy insuliny w zamkniętej pętli" system." W tej roli pracuje z ponad 20 firmami tworzącymi nowe technologie cukrzycy w celu poprawy kontroli poziomu cukru we krwi u osób z cukrzycą. Poza tym, że jest niesamowicie inteligentnym i sympatycznym facetem, ma też pełną pasję do tych rzeczy, które mogą pochodzić wyłącznie z życia z cukrzycą. Aaronowi i jego bratu Stephenowi zdiagnozowano cukrzycę typu 1 jako dzieci i żyli z nią odpowiednio przez 22 i 29 lat. Był na tyle uprzejmy, że podzielił się z nami i czytelnikami DiabetesMine informacjami z końca roku. com .

JDRF zaczęło się od skupienia wyłącznie na badaniach związanych z leczeniem, więc jak powstał sztuczny trzustkowy projekt?

Misja JDRF nie zmieniła się wcale: wyleczyć cukrzycę i jej komplikacje poprzez wsparcie badań. Projekt sztucznej trzustki JDRF powstał z powodu możliwości sztucznej trzustki w celu zmniejszenia ryzyka powikłań i zwiększenia prawdopodobieństwa powodzenia leków skupionych na odpowiedzi immunologicznej, która powoduje cukrzycę oraz transplantację i regenerację wytwarzających insulinę komórek wysp trzustkowych.

Jak wiadomo, istnieją obszerne badania, które pokazują, że dobra kontrola glikemii zapobiega powikłaniom cukrzycy; ale większość osób z cukrzycą bardzo ciężko ją osiąga. W rzeczywistości ostatnie badania wykazały, że nawet osoby o intensywnej gospodarce - przeprowadzając codziennie dziewięć testów palca - spędzają mniej niż 30% dnia w docelowym zakresie glukozy (70-180 mg / dL). Podobnie finansowany przez NIH DirecNet stwierdził, że dzieci ze średnią A1c wynoszącą 6,8% - co jest oczywiście dobre - spędzają prawie 9 godzin dziennie powyżej 180 mg / dL! Weź te wyniki, a następnie pamiętaj, że średnia A1c w Stanach Zjednoczonych wynosi obecnie ponad 8%. To mówi mi, że jeśli głównym celem jest zapobieganie komplikacjom, potrzebujemy lepszych narzędzi, aby pomóc osobom z cukrzycą osiągnąć ścisłą kontrolę glikemii. Plus, jednym z głównych powodów, dla których osoby z cukrzycą doświadczają hiperglikemii (wysoki poziom cukru we krwi) jest hipoglikemia (niski poziom cukru we krwi). Gdybyśmy nie musieli martwić się o obniżenie poziomu, moglibyśmy wstrzykiwać coraz więcej insuliny, aż poziom cukru we krwi byłby właściwy. Jak wiadomo, obecnie tak nie jest; trochę za dużo insuliny w niewłaściwym czasie może spowodować poważny spadek. Te nowe technologie mogą pomóc zarówno w wysokim, jak i niskim poziomie cukru we krwi, co byłoby pierwszym.

Sztuczna trzustka nie tylko może pomóc w kontrolowaniu glukozy.Jak wiesz,

jedną z najtrudniejszych części życia z cukrzycą jest ciągłe obciążenie psychiczne

24/7/365. Ile jem? Czy powinienem zjeść przekąskę na dobranoc? Dlaczego moja krew

jest teraz wysoka / niska? Ile węglowodanów? Itd … To urządzenie może złagodzić niektóre lub większość

psychicznego obciążenia cukrzycą, co moim zdaniem byłoby ogromne z punktu widzenia jakości

życia.

Na koniec wierzymy, że sztuczna trzustka pomoże nam szybciej osiągnąć nasz ostateczny cel: biologiczną kurację, która pozwoli nam całkowicie odejść od cukrzycy. Wiemy, że wysoki poziom cukru we krwi jest zły dla komórek - szczególnie komórek wrażliwych lub zagrożonych, takich jak przeszczepione lub zregenerowane komórki beta u osoby chorej na cukrzycę. Ścisła kontrola metaboliczna zapewniona przez sztuczną trzustkę umożliwi skuteczniejsze leczenie ukierunkowane na utrzymanie masy komórek beta lub przywrócenie normalnego poziomu cukru we krwi poprzez przeszczepy lub regenerację. Wierzę, że w niedalekiej przyszłości zobaczymy udane kombinacje mechanicznych sztucznych technik trzustkowych i metod biologicznych w badaniach klinicznych.

Jakie są twoje osobiste cele związane z realizacją projektu AP?

Dołączyłem do JDRF jesienią 2004 roku, pracując w obszarze powikłań cukrzycowych. Moja przeszłość dotyczy biologii molekularnej i biochemii, a moją motywacją było wywarcie wpływu w obszarze, który znacząco wpłynął na moją rodzinę. Zarówno mój brat, jak i ja mieszkaliśmy z cukrzycą typu 1, odkąd byliśmy dziećmi. Mój brat Steve (który jest o 2 ½ roku młodszy ode mnie) został zdiagnozowany, gdy miał 3 lata, a mnie zdiagnozowano, gdy miałem 13 lat. Niestety, hipoglikemia miała na nas bardzo znaczący i regularny wpływ.

Steve jest bardzo nieświadomy iw rezultacie spędził znaczną ilość czasu na odwiedzinach w izbie przyjęć szpitali w New Jersey, w których mieszkaliśmy. Pomysł, że mechaniczny system mógłby pomóc mu w zapobieganiu wielu z tych wydarzeń, był marzeniem naszej rodziny. Oboje już korzystamy z ciągłych technologii monitorowania glikemii. Oba nasze doświadczenia z urządzeniami były fantastyczne. To powiedziawszy, moim głównym celem jest doprowadzenie automatyzacji do systemu - do zamknięcia pętli. Tak fantastyczny jak CGM, nadal istnieją ograniczenia - cukrzyca jest nadal trudna - i automatyzacja, jak sądzę, jest osiągalnym celem. Pokazaliśmy to w badaniach na wielu stronach badawczych Projektu Sztucznej Trzustki JDRF. Celem jest przełożenie tego badania na system dostępny dla wszystkich osób chorych na cukrzycę.

Jak JDRF jest organizacją "zmieniającą się z czasem"?

Najważniejszą rzeczą, jaką robi JDRF, jest ciągłe skupianie się na tempie nauki prowadzącej do wyleczenia poprzez przeniesienie badań z podstawowego odkrycia akademickiego na rozwój metod leczenia i potencjalnych lekarstw. W coraz większym stopniu koncentrujemy się na lukach, które obecnie istnieją, aby wykorzystać te pomysły i podstawowe odkrycia badawcze oraz przetłumaczyć je na leki, metody leczenia i produkty dostępne dla osób z cukrzycą typu 1.

Jest kilka doskonałych oznak postępu w tym zakresie. Na przykład znacznie zwiększyliśmy liczbę badań klinicznych u ludzi we wszystkich obszarach badań, które sfinansujemy. Na początku dekady finansowana przez nas nauka obejmowała prawdopodobnie pięć ludzkich badań klinicznych. Dzisiaj, w wyniku intensywnego skupiania się na rozwoju tego, co nazywamy leczeniem kuracją w ciągu ostatniego półwiecza, obecnie finansujemy ponad 30 badań klinicznych na ludziach.

Kolejną wyraźną oznaką postępu jest zdolność do wypełniania luk w rozwoju klinicznym poprzez tworzenie partnerstw z przemysłem, zwykle małych firm, aby przyspieszyć terapie, które są wprowadzane na rynek dla osób ze wszystkimi stadiami cukrzycy. Nawiązaliśmy współpracę z ponad 20 małymi firmami zajmującymi się biotechnologią, genetyką, immunologią, transplantacją i regeneracją, które mają produkty i terapie na wczesnym etapie - produkty, które wymagają finansowania typu proof-of-concept, niedostępnego dla dużych firm farmaceutycznych lub firmy typu venture capital. Przyjmując tę ​​rolę, naszą strategią było "wyeliminowanie ryzyka" na wczesnym etapie badania klinicznego tych leków leczniczych, aby przeprowadzić je przez rurociąg do etapu, w którym duża firma byłaby skłonna je odebrać, przeprowadzić je na dużą skalę w celu zatwierdzenia przez FDA i wprowadzić je na rynek. Mieliśmy już dwie historie sukcesu: w październiku dwie małe firmy biotechnologiczne, którym pomogliśmy w finansowaniu wczesnych etapów badań klinicznych leków, które zapobiegają postępowi cukrzycy u nowo zdiagnozowanych pacjentów, podpisały umowy partnerskie z głównymi firmami diabetologicznymi, aby nieść te produkty przez końcowe etapy testowania i sprawiają, że są szeroko dostępne na rynku.

Jakie są niektóre z najgorętszych firm zaangażowanych i dlaczego?

Obecnie jesteśmy zaangażowani w studia wykonalności z wieloma wybitnymi firmami produkującymi urządzenia do cukrzycy. Finansowani przez JDRF badacze używają urządzeń Abbott, DexCom, Insulet, Medtronic i Smiths. Naszym celem jest obserwowanie kwitnącego rynku, na którym wiele firm opracowuje wyjątkowe technologie, które pomagają osobom chorym na cukrzycę osiągnąć lepsze wyniki. Ponadto chcemy środowiska, w którym badania nad coraz lepszymi (mniejszymi, wygodniejszymi, bardziej efektywnymi itd.) Są nagradzane, aby wszyscy ludzie cierpiący na cukrzycę mogli skorzystać.

Jakie były jedne z największych kamieni milowych w 2007 r. - w przypadku JDRF, a także ogólnie w dziedzinie leczenia cukrzycy?

Oczywiście postęp, o którym mówiłem powyżej był ogromny w przypadku JDRF i ogólnie cukrzycy w 2007 r .: po pierwsze, liczba terapii i potencjalnych lekarstw badanych w badaniach klinicznych na ludziach, w tym kilka w badaniach fazy III - ostatni etap przed FDA zatwierdzenie. Po drugie, umożliwiło to walidację naszej strategii finansowania wczesnych luk w rozwoju produktu cukrzycy poprzez posiadanie dwóch związków pozyskanych przez duże firmy farmaceutyczne.

Dokonaliśmy również ogromnego postępu w kilku obszarach powikłań cukrzycy w ciągu ostatniego roku, szczególnie retinopatii.Byłbym niedbały, gdybym nie wskazywał na mój obszar odpowiedzialności za sztuczną trzustkę JDRF:

• Ukończyliśmy rekrutację ponad 400 pacjentów w badaniu JDRF CGM, co zapewnia niezależne statystyki dotyczące skuteczności CGM, mając na celu przyspieszenie zwrotu kosztów i przyjęcie przez klinicystę tych technologii.

• Zamknęliśmy pętlę - łączący CGM z systemem pompy insulinowej - inchildren po raz pierwszy we wczesnej próbie wykonalności na Uniwersytecie Yale.
• Złożyliśmy siedem ośrodków badawczych na całym świecie, które koncentrują się na doskonaleniu systemów zamkniętej pętli, w tym tworzeniu algorytmów bezpiecznego i skutecznego dostarczania insuliny w oparciu o ciągłe odczyty monitorowania glukozy, biorąc pod uwagę cały zakres zmiennych, które ludzie z cukrzycą mają obecnie obliczyć na własną rękę, od aktualnego poziomu cukru we krwi, do kierunku, w którym trenduje, do tego, co i jak ostatnio jadłeś, do wpływu ćwiczeń, na wrażliwość danej osoby na insulinę.

• Nawiązaliśmy również współpracę z FDA, aby zacząć wyjaśniać ścieżkę regulacyjną do sztucznej trzustki, którą FDA osiągnęła jako "ścieżkę krytyczną".

Czego możemy się spodziewać od ciebie i JDRF w 2008 roku?

Ogólnie rzecz biorąc, skupiamy się na dalszym przyspieszaniu tempa badań prowadzących do wyleczenia w pięciu naszych terapeutycznych obszarach terapeutycznych. W autoimmunizacji staramy się lepiej zrozumieć, co powoduje atak autoimmunologiczny, który powoduje cukrzycę, i zapobiegać u osób, które są zagrożone tą chorobą, i odwrócić się dla tych, którzy już cierpią na cukrzycę. W regeneracji szukamy związków, które pobudzają organizm do regeneracji komórek produkujących insulinę bez potrzeby wymiany chirurgicznej. Zastępując, szukamy sposobów na poprawę skuteczności obecnych procedur przeszczepów, zbadanie alternatywnych możliwości zastąpienia i opracowanie dodatkowych źródeł komórek produkujących insulinę. W przypadku powikłań poszukujemy sposobów odwrócenia lub zapobiegania powikłaniom, od choroby oczu po chorobę nerek po uszkodzenie nerwów obwodowych. W obecnym roku obrachunkowym szukamy finansowania w wysokości 170 milionów USD.

Szczególnie w moim rejonie, kontrola metaboliczna, kiedy wyniki

z badania JGG CGM są dostępne, planujemy uruchomić wysiłek skierowany przeciwko pacjentowi

, aby popierać oficjalne ubezpieczenie i zwrot ciągłych monitorów glukozy

. Przyspieszymy również naszą pracę nad stworzeniem sztucznej

trzustki, finansując badania w celu przetestowania i udoskonalenia algorytmów, aby były bardziej

skuteczne w rzeczywistych sytuacjach, takich jak posiłki, ćwiczenia i stres;

integruj je z technologią monitorowania glikemii i dostarczania insuliny

nowej generacji, i przetestuj bezpieczeństwo i skuteczność tych systemów w badaniach klinicznych

Wow, dziękuję, Aaronie za dostarczenie nam nadziei. To tyle, jeśli chodzi o tonące wrażenie, że postęp w kierunku wyleczenia jest w najlepszym wypadku powolny. Idź, JDRF!

Zastrzeżenie : Treść stworzona przez zespół Diabetes Mine.Aby uzyskać więcej informacji, kliknij tutaj.

Zastrzeżenie

Ta treść została stworzona dla Diabetes Mine, blogu poświęconego zdrowiu konsumentów skupiającego się na społeczności chorych na cukrzycę. Treści nie są poddawane przeglądowi medycznemu i nie są zgodne ze wskazówkami redakcyjnymi Healthline. Aby uzyskać więcej informacji na temat partnerstwa Healthline z Diabetes Mine, kliknij tutaj.