Większość pacjentów z MS, którzy otrzymali transplantaty komórek macierzystych wciąż w remisji lat później

Większość pacjentów ze stwardnieniem rozsianym (MS), którzy brali udział w najnowocześniejszych badaniach nad komórkami macierzystymi HALT-MS, nadal znajduje się w remisji po latach. Badanie fazy 2 dowiodło imponujących wyników, odbudowując układ odpornościowy za pomocą własnych komórek macierzystych pacjenta.

Studiowanie 24 wolontariuszy, którzy przeszli transplantacje komórek macierzystych w latach 2006-2010, dr Richard A. Nash z Colorado Blood Cancer Institute w Denver i jego współpracownicy opublikowali ostatnio swoje wyniki w JAMA Neurology.

Naukowcy odkryli, że ponad 86 procent pacjentów pozostało bez nawrotów po trzech latach, a prawie 91 procent nie wykazywało oznak postępu choroby.

Dowiedz się więcej o badaniach nad komórkami macierzystymi "

Budowanie nowego systemu immunologicznego od podstaw

Celem było ponowne uruchomienie systemów odpornościowych pacjentów. Naukowcy ocenili sukces w oparciu o czas, przez jaki pacjenci pozostali nawrotem choroby. za darmo.

W badaniu wzięli udział pacjenci ze schorzeniami rzutowo-remisyjnymi, których choroba nie reagowała na co najmniej jeden lek modyfikujący przebieg choroby zatwierdzony przez FDA, a także pacjenci musieli uzyskać ocenę 3. 0 i 5. 5 na rozszerzonej skali stanu niepełnosprawności (EDSS), zestaw testów do pomiaru chodu, poznania, zręczności i jakości życia u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym Ludzie, którzy mieszczą się w tym zakresie, zazwyczaj mają łagodną do umiarkowanej niepełnosprawność. >

Pacjenci otrzymali dużą dawkę leków immunosupresyjnych lub HDIT, aby usunąć ich natywny układ odpornościowy, a następnie naukowcy ponownie wprowadzili do krwiotwórcze komórki macierzyste, które zostały zebrane z własnej krwi pacjentów .

Naukowcy myśleli, że być może nowy układ odpornościowy nie będzie już widział pokrycia mielinowego komórki nerwowe w mózgu i rdzeń kręgowy jako zagrożenie. Jeśli komórki macierzyste mogłyby powstrzymać ataki mieliny, proces choroby stwardnienia rozsianego zostałby zatrzymany.

"Średnio pacjenci byli hospitalizowani przez trzy do czterech tygodni", powiedział Nash w wywiadzie dla Healthline. Pozwoliło to na regenerację układu odpornościowego, aby pacjenci mogli bezpiecznie wrócić do domu.

"Pacjenci są poddawani immunosupresji, więc biorą udział w profilaktycznych lekach przeciwdrobnoustrojowych. Są również wykształceni w zakresie zmniejszania ryzyka infekcji po transplantacji "- wyjaśnił Nash.

Słuchaj perspektywy pacjenta

"Zanim dostałem się do szpitala, naukowcy zebrali miliony komórek macierzystych z mojej krwi … i zamrozili je," Dave Bexfield, założyciel ActiveMSers i uczestnik trwającego badania, wyjaśniony w wywiad z Healthline. Następnie spędził swój pierwszy tydzień w szpitalu, otrzymując pięć różnych rodzajów chemioterapii.

Nieco ponad tydzień po rozmrożeniu komórek macierzystych i ponownym wprowadzeniu ich do krwioobiegu, zaczęli regenerować jego układ odpornościowy.Potem Bexfield mógł opuścić szpital w ciągu kilku dni.

Przeszczep komórek macierzystych nie jest pozbawiony ryzyka. Poza możliwością poważnych zakażeń, toksyczność leków stosowanych w chemioterapii, używanych do wymazania układu odpornościowego, może powodować nieprzyjemne skutki uboczne.

Bexfield przyznaje, że doświadczenie było trudne, ale "na szczęście chemia nigdy nie wywoływała u mnie mdłości i było tylko kilka dni, kiedy wyjście z łóżka było prawie niemożliwe. "

Jakie są wspólne skutki uboczne chemioterapii?"

Po 21 dniach pobytu w szpitalu uczestnicy zostali zwolnieni, ale musieli pozostać blisko w celu regularnego monitorowania. " Musiałem ograniczyć mój publiczny kontakt, jeść tylko dobrze ugotowane jedzenie (bez sałatek!), "Powiedział Bexfield," i monitorować temperaturę mojego ciała.Jeśli wystąpił jakikolwiek oznaka gorączki, zostałem poinstruowany, aby natychmiast udać się na oddział ratunkowy. Na szczęście tak się nie stało. "

W sumie procedura trwała około trzech miesięcy od wstępnego testu do dnia, w którym uczestnicy mogli wrócić do domu.

Koszt wolontariatu dla Próba

Badania medyczne mogą przynieść wiele korzyści dla pacjentów, w tym dostęp do najnowocześniejszej terapii, zanim stanie się ona powszechnie dostępna, często bez żadnych kosztów. Chociaż badanie to zostało sfinansowane przez National Institutes of Health, zanim Bexfield się zapisał, fundusze zostały wycofane.

Firma ubezpieczeniowa Bexfield, Presbyterian Health Plan, odmówiła pokrycia ogromnego kosztu 198 000 $ przeszczep komórek macierzystych. Był zmuszony spieniężyć swoje oszczędności i zwrócić się do rodziny, aby pomóc zapłacić za leczenie.

Zaledwie kilka miesięcy po odmowie, prezbiterianin dodał zakres swoich przeszczepów komórek macierzystych do swoich planów. Bexfield myślał, że to znaczy, że jego procedura zostanie opłacona. Ale był problem. Bexfield został poinformowany, że towarzystwo ubezpieczeniowe będzie pokrywać przeszczepy komórek macierzystych tylko od dawców - procedura o wiele bardziej ryzykowna - niż te, w których używa się komórek pacjenta.

Bexfield przeprowadził epicką bitwę przeciwko firmie ubezpieczeniowej, która trwała kilka lat i składała się z niezliczonych e-maili, filmów na YouTube, a nawet pomocy od Davida Segala, znanego też jako "The Haggler" z New York Timesa. Ostatecznie prezbiterianin zwrócił pierwotną płatność 198 000 £ za procedurę i wpłacił 204 000 $ odsetek.

Podobne wiadomości: Ankieta pokazuje, że większość Amerykanów niezadowolonych z kosztu opieki zdrowotnej "

Czy transplantaty komórek macierzystych są świętym Graalem leczenia SM?

Chociaż badanie HALT-MS jest w toku, te wstępne wyniki w roczny znak jest zdumiewający, Bexfield, podobnie jak większość innych pacjentów w badaniu, pozostawał bez nawrotów, bez widocznych nowych zmian widocznych na skanie MRI.

Co więcej, wielu pacjentów wykazało znaczną poprawę ich wyniki w skali EDSS: Bexfield nie wychodził z domu na chwilę przed studiami, aby wznowić wiele swoich ulubionych zajęć, w tym uderzając w zbocza na jego desce snowboardowej - choćby tylko na metry w czasie między upadkami.

Poprawa wyników EDSS od linii bazowej sugeruje, że nerwy mogą być remielinating, Święty Graal badań MS. Przywrócenie mieliny może naprawić uszkodzone nerwy, przywracając ich funkcję.

W przeciwieństwie do wcześniejszych badań progresywnych pacjentów z SM, które nie wykazywały poprawy funkcji neurologicznej, HALT-MS obserwował osoby, które zostały zdiagnozowane tylko przez 15 lat lub mniej i które wciąż doświadczały nawrotów.

Chociaż jest zbyt wcześnie, aby wiedzieć, czy przeszczepy komórek macierzystych są przyszłością leczenia SM, Nash ma nadzieję. "Przeprowadzamy badania, aby spróbować ocenić remielinizację za pomocą MRI, kiedy mamy dostępne nasze pięcioletnie dane" - powiedział.

Powiązane wiadomości: Naukowcy produkują insulinę z komórek macierzystych z komórek macierzystych "