Wdychana insulina Exubera to przebudowa | DiabetesMine

Nic na to nie poradzę. Przypomina mi to film City Slickers , w którym jeden z bohaterów zawiedli mu życie, a jego przyjaciele mówią mu, że robi "do-over". Młoda firma Dance Pharmaceuticals, z siedzibą w centrum San Francisco, jest zasadniczo misją ratowania dobrych części nieudanej inhalowanej insuliny Exubera firmy Pfizer (nie jest to niewygodne urządzenie dostarczające!) I uruchomienia drugiego produktu podstawowego, który jest "prostszy, mniejsze, łatwiejsze w użyciu i niższe koszty. " Godspeed, pomyślałem, słysząc to!

W zeszłym tygodniu rozmawiałem z prezesem i dyrektorem generalnym Dance, Johnem Pattonem, który był częścią zespołu deweloperskiego Exubera, oraz dyrektorem generalnym firmy, Samanthą Miller.

Jako wstęp, John wysłał mi to oświadczenie:

"Taniec jest tworzony przez ludzi z Inhale / Nektar i jest w 100% skoncentrowany na spełnieniu obietnicy insuliny wziewnej. Jesteśmy przekonani, że możemy tworzyć produkty które opierają się na mocnych stronach Exubera i rozwiązują słabe strony (problemy związane zarówno z urządzeniem, jak i kosztami) .Przed wprowadzeniem Exubera, byliśmy już w dobrej drodze do opracowania znacznie mniejszego, bardziej przyjaznego dla pacjentów produktu drugiej generacji, kiedy Pfizer wyłączył wtyczkę Cały ten program był niszczycielski dla nas wszystkich.

Wiemy, jak wykorzystać wszystkie poprzednie prace i inwestycje do szybkiego opracowania produktu trzeciej generacji. Nasz produkt nie będzie doskonały, ponieważ wciąż mamy do czynienia z ograniczeniami technicznymi i ograniczeniami kosztów, ale uważamy, że robimy wielki krok w dobrym kierunku i mamy nadzieję, że wkrótce przedstawimy naszą technologię i potencjalne formy. " > Następnie przez telefon rozmawialiśmy o szczegółach:

DM) Wiem, że pracujesz nad ulepszonym urządzeniem do inhalacji, ale jak sam lek różni się od Exubera?

Samantha Miller) Dobrym sposobem myślenia o tym, co robi Dance, jest ponowne formatowanie technologii Exubera. Zabieramy preparat Exubera i po prostu usuwamy niektóre z dodanych chemikaliów - niektóre z dodatków.

Po stronie urządzenia … nasz preparat to płynne urządzenie płucne zamiast suchego proszku płucnego.

Twoja strona internetowa wspomina o technologii aerozoli. Wygląda na to, że będzie to insulina "lakier do włosów"?

SM) Aerosol jest często używany jako inne słowo oznaczające "wdychanie" lub "płuca". Jest to ogólne słowo, które może zostać źle zinterpretowane. Więc prawdopodobnie powinniśmy użyć innego słowa …

John Patton) Właściwie, pojawił się aerozol, gdy mała dziewczynka, która chorowała na astmę - która przyjmowała te wszystkie okropne doustne sterydy i inne rzeczy - powiedziała: "Tatusiu, dlaczego nie możesz umieścić mojego leku? w sprayu jak lakier do włosów mamusi?"Pochodzi z lat 50. Ale nie lubimy tak myśleć w ten sposób. Nasza jest bardziej delikatną mgłą.

Masz teraz prototyp, który testujesz teraz?

JP) Mamy prototyp, ale ulepszamy go. Jest podobny do inhalatora astmy - ręcznego mini-nebulizatora.

Jedną z opcji jest to, że użytkownicy mieliby oddzielną buteleczkę specjalnej insuliny, a następnie wrzucali odpowiednią liczbę kropli do inhalatora i oddychali. Szukamy tego i kilku innych możliwych formatów dawkowania.

To jest insulina tylko do posiłku (posiłku), prawda? Czyli użytkownicy nadal potrzebowaliby zastrzyku dla swojego długo działającego podstawowego dawkowania?

JP) Tak. Dokładność dozowania była bardzo dobra (w badaniach). W rzeczywistości jest to identyczne z ujęciami.

Do jakich diabetyków się używasz?

JP) Nie wykluczamy typu 1 … ale typ 2 to nasz rynek pierwotny. Ci pacjenci mają tendencję do odkładania insuliny na tak wiele lat, a przez to ich choroba postępuje, a koszty opieki zdrowotnej idą w górę.

A kiedy ludzie zaczynają od serii doustnych leków - które naszym zdaniem są cofnięte, ponieważ powinny one szybciej niż dawkować insulinę - koszt ich leków spadnie. Ogólnie rzecz biorąc, koszt jest krytyczny. To jeden z powodów niepowodzenia początkowego programu (Exubera), ponieważ był zbyt drogi.

Ale to nie tylko koszt zabił Exubera. Inhalator nie był żadnym urządzeniem przyjaznym dla stylu życia!

Przyznajemy, że to było duże, niezdarne, trochę śmieszne urządzenie. To była pierwsza próba; daj nam spokój!

Ale dlaczego deweloperzy nie słuchali opinii, przed wprowadzeniem na rynek, od pacjentów i lekarzy, którzy twierdzili, że jest zbyt duży i niewygodny w użyciu?

JP) Nie mogliśmy tego zmienić. To był nasz pierwszy produkt. Był zakotwiczony w kamieniu. Mieliśmy drugie pokolenie o wysokości 2,2 cala. To było małe, urocze małe urządzenie; to by cię uspokoiło.

Ale to było to, z którym przeprowadziliśmy nasze próby, a zmiana go spowodowałaby kolejne 3-4 lata rozwoju.

Powodem, dla którego to było duże, było upewnienie się, że jest ono dokładne i że pacjenci dostali dawkę, którą mieli otrzymać. A potem z czasem nauczyliśmy się go miniaturyzować. Wiesz, jak pierwszy komputer osobisty wypełnił pokój!

Jeśli to wszystko prawda, to dlaczego Pfizer je zrzucił? Dlaczego nie trzymali się tego i próbowali zrobić to lepiej w nowszej wersji?

SM), ponieważ nie sądzili, że jest opłacalna z ich punktu widzenia. Nie zarabiali zbyt dużo na produkcie, ponieważ wystąpił problem z kosztami towarów, który musiał zostać rozwiązany.

Czy insulina do inhalacji jest droższa niż produkcja?

JP) Insulina jest jednym z najtańszych leków na świecie. I naliczono bardzo małą premię. To wcale nie było wygórowane. Zamiast dolara było jak 1 $. 20 na dawkę.

Ale nawet na tym pokazaliśmy tylko strzały.Jeśli terapia jest podobna do zastrzyków, nie ma uzasadnienia dla pobierania dodatkowych opłat. I z tego powodu nie było to nigdzie płatne w Europie, a to był jeden z naszych dużych rynków.

Czy insulina jest naprawdę tak tania? To nie jest to, co widzimy i słyszymy jako pacjenci.

JP) Jeśli chodzi o białka rekombinowane, to tak. Insulina była pierwszym produktem, który Genentech wynalazł dzięki inżynierii DNA i licencjonował go Lilly. Ale zawsze był sprzedawany jako produkt dla trzody chlewnej lub bydła, od krów lub świń, a cena była "staroświecka". "

Większość rekombinowanych białek kosztuje od 200 do 2 000 dolarów za dawkę; insulina to dolar.

W jaki sposób Dance planuje zmienić ekonomię przy produkcji fantazyjnego urządzenia do podawania insuliny?

JP) Nie będziemy zadowoleni z wysokiej klasy urządzenia, na które mogą sobie pozwolić tylko ludzie w Ameryce i Europie. Tak naprawdę to grało naszą pasję - w jakiś sposób sprawić, by ta rzecz była dostępna dla ludzi w Chinach i Indiach. Tam jest

nie ma mowy Możesz ładować to, co pobieramy tutaj. Tak więc nasz wybór technologii jest silnie uzależniony od kosztów. Kampania "Laptop dla każdego dziecka" - Wiem, że to brzmi trochę hokey - ale tak naprawdę działa w Afryce. I chcemy inhalatora dla każdego diabetyka na świecie.

{

Drodzy czytelnicy: Myślę: "Powodzenia z tym!" I choć raz nie jestem wredny. } Oczywiście byli ludzie, którzy lubili Exubera, ale ogólnie sądzę, że jest jasne, że osąd Pfizera był nieoczekiwany, oczekując, że ludzie przyjdą do tego produktu w jego obecnej formie …

JP) Masz rację. Absolutnie. CEO był z McDonalda. Był przyzwyczajony do tego, że liczba hamburgerów rośnie co miesiąc.

Jeśli spojrzysz historycznie na przyjęcie wszystkich insulin, adopcyjnego monitorowania glukozy lub pompek i długopisów, żaden z nich nie wystartuje jak rakiety. Krzywe (adopcja) wyglądają jak kij hokejowy.

Cała cecha wczesnego przyspieszacza / dzwonka jest typowa. Ale Pfizer był tak duży, zainwestował tyle pieniędzy … a potem po prostu "rzucił produkt i uciekł. "Nie pozostawił dobrego smaku w ustach większości pacjentów.

JP) Nie, i nie pozostawił dobrego smaku w ustach ludzi w Pfizer, którzy go rozwinęli. Byli gorzcy i zawstydzeni.

Mieliśmy wspaniały zespół, pracowaliśmy tak ciężko. Zbliżało się drugie pokolenie i wyglądało naprawdę dobrze. A potem podjęli tę komercyjną decyzję. To było dla nas katastrofalne.

Sądzę, że o to tutaj chodzi, że pomijam negatywne konotacje z takim produktem …

JP) To trudne. Wiemy, że to nie będzie łatwe, ale nadal uważamy, że to dobry pomysł. Chcemy, aby to coś wyglądało tak fajnie, że będzie to sam los.

Porozmawiajmy przez chwilę o walce. W jaki sposób twój produkt gromadzi się przeciwko Afrezzie MannKinda?

JP) Zdecydowanie mocno kibicujemy tym, którzy odnieśli sukces!

Nasza będzie inna, w tym sensie, że nasz profil jest taki sam jak Lilly, Novo i Pfizer, i uważamy, że bardzo dobrze pasuje do naturalnego wydzielania trzustki w odpowiedzi na posiłek.

MannKind ma bardzo szybką insulinę, która zostanie wchłonięta i oczyszczona szybciej niż nasza. I czują, że to jest korzyść dla pacjenta. To nie jest nasza strategia.

Poczekaj, jak działa wolniejsza insulina?

JP) Chcemy dopasować to, co ciało robi fizjologicznie, naturalnie. Jeśli spojrzeć na literaturę, opublikowano wiele badań na temat reakcji organizmu na normalny posiłek - z białkiem, tłuszczem i węglowodanami. Nasz profil pasuje do tego dobrze, więc naszym celem jest utrzymanie tego.

Jako pacjentom zawsze nam mówi się, że problem polega na tym, że obecne insuliny nie są wystarczająco szybkie …?

JP) Wiem. Wiesz, kiedy ludzie to mówią, muszą ci pokazać dane. Napisałem recenzję obejmującą wszystkie opublikowane badania dotyczące farmakokinetyki. Bardzo wiele z tego, co mówią diabetycy, nie jest prawdą.

Ale my, pacjenci, możemy sami przekonać się, że niezależnie od tego, jak starannie dozujemy, po posiłkach dostają się skoki cukru we krwi.

JP) Jest to bardzo kontrowersyjne również wśród dostawców insuliny - niezależnie od tego, czy coraz szybciej i szybciej insuliny są naprawdę tym, czego potrzebujesz. Dane wspierające to jest naprawdę cienkie. I chciałbym rzucić wyzwanie każdemu, aby zanurzył się w literaturze i nie zwracać tak wiele uwagi na niektóre z dźwięków, które ludzie mówią ci o insulinie.

Jaka jest Twoja strategia wprowadzania na rynek tej nowej insuliny do inhalacji?

SM) Jesteśmy teraz w środku rundy anioła (inwestycyjnego). Mamy dość agresywny wysiłek na rzecz rozwoju biznesu. W tej chwili szukamy kilku regionalnych partnerów, a także rozmawiamy z dostawcami insuliny.

Nie zdecydowaliśmy jeszcze, jak uruchomić produkt - jako mała firma lub we współpracy z główną firmą farmaceutyczną. Tę strategię należy ustalić w tym momencie. Chcemy być pewni, że opracowujemy najlepszy możliwy produkt, jaki możemy dla pacjenta wykorzystać.

Najwyraźniej ten produkt znajduje się kilka lat po wejściu na rynek. Czy czujesz się pewnie, że szybko przejdziesz przez FDA?

JP) Będziemy wykorzystywać 6 USD. 5 miliardów cudzych prac, które są własnością publiczną - badania dotyczące bezpieczeństwa, specjalne grupy ludności, skuteczność i tak dalej.

Będziemy musieli przeprowadzić pewne szczegółowe badania dotyczące naszego systemu, ale nie będziemy musieli wymyślać koła w kategoriach długoterminowego bezpieczeństwa i wielu prac związanych z efektywnością, które już zostały wykonane.

Dlaczego tańczyć? Czy nazwa ma specjalne znaczenie?

JP) Cóż, lubimy tańczyć. Aby naprawdę zsynchronizować się z pacjentami i partnerami biznesowymi, musisz "zatańczyć" z nimi. A także cząsteczki - insulina przechodzi ruch, więc robi taniec, ponieważ łączy się ze swoim receptorem. Jest wiele powodów, dla których nazwa …

Przede wszystkim sądzimy, że diabetycy będą tańczyć z radości, gdy otrzymają ten produkt.

****

Cóż, to jest TBD, jeśli kiedykolwiek słyszałem. Mimo to ekscytujące jest to, że ta technologia idzie naprzód, nie?

Dziękuję za ten taniec, John i Samantha.

Zastrzeżenie

: Treść stworzona przez zespół Diabetes Mine. Aby uzyskać więcej informacji, kliknij tutaj. Zastrzeżenie

Ta treść została stworzona dla Diabetes Mine, blogu poświęconego zdrowiu konsumentów, skupiającego się na społeczności chorych na cukrzycę. Treści nie są poddawane przeglądowi medycznemu i nie są zgodne ze wskazówkami redakcyjnymi Healthline. Aby uzyskać więcej informacji na temat partnerstwa Healthline z Diabetes Mine, kliknij tutaj.