Nowy organ DRI Mini 'BioHub' naśladowałby zdrową trzustkę

Przepraszam, panie Pancreas, ale Twoja rola w odwracaniu cukrzycy typu 1 może stać się nieistotna, jeśli Instytut Badań Cukrzycowych ma cokolwiek do powiedzenia na ten temat.

Czołowi badacze zajmujący się cukrzycą w projekcie DRI opracowali nowy mini-organ, dzięki któremu obecne wysiłki w zakresie przeszczepiania komórek wysp trzustkowych i wątroby należą do przeszłości.

Zamiast tego, DRI rozwija małe, stworzone przez człowieka gniazdo, które nazywa BioHub, które będzie wypełnione komórkami produkującymi insulinę, które mogą być wszczepione gdzieś w twoim ciele. Chodzi o to, że BioHub ma się zakorzenić, będąc w stanie pomieścić przeszczepione komórki lub nawet nowe komórki produkujące insulinę w drodze. Ponieważ może to naśladować rolę zdrowej trzustki i prawdopodobnie całkowicie "odwróconej" cukrzycy typu 1, badacze DRI reklamują swój wysiłek jako "następny skok kwantowy" w kierunku biologicznego wyleczenia.

DRI agresywnie promuje ten projekt BioHub, który

zawiera lata różnych badań nad cukrzycą, z którymi związana była organizacja z Florydy od powstania w 1971 roku. > Oczywiście, zawsze jesteśmy trochę ostrożni w przeskakiwaniu nad czymkolwiek promowanym jako "przełom" lub kolejną wielką rzeczą w badaniach nad cukrzycą. Wszyscy wiemy, że myszy zostały "wyleczone", a co drugi dzień pojawia się nagłówek wiadomości o jakimś ważnym postępie. Nie tylko to, ale DRI pracuje nad podobnym pojemnikiem na komórki wyspowe od co najmniej 2006 roku, kiedy Amy donosiła o wszczepialnym urządzeniu, a następnie porównała go z "odwróconą IUD".

Po dokładnym zaznaczeniu tego, co jest "nowe" w tym BioHubie, DRI powiedział nam, że do tej pory organizacja przyjęła podejście "shotgun", realizując trzy strategiczne linie badań przez lata: przywracając komórki, które produkują insulinę bez potrzeby stosowania leków przeciwreumatycznych, uzyskują dostęp do przeszczepionych komórek lub zastępują insulinę i rozwijają mini-organ do przeszczepiania komórek.

Teraz wszystko idzie w parze z tym, co będzie głównym celem projektu DRI w przyszłości, mówią nam.

DRI ogłosiło dzisiejsze ogłoszenie BioHub w naszym Stenogramie Milestones 2012 w styczniu. Wydaje się, że od tego czasu sfinalizowali swoje podejście marketingowe, podając jedno imię tego, co już robili w badaniach nad przeszczepami komórek wysp trzustkowych.

"Nasz główny plan zawsze usprawniał wszystko, ale po raz pierwszy stworzyliśmy ramy, aby pokazać, jak to wszystko pasuje do siebie jak puzzle" - powiedział dyrektor DRI, dr Camillo Ricordi.

Jeśli to się uda, ten nowy mini-organ może być zrobiony z porowatego, podobnego do gąbki materiału wielkości kwadrantu i będzie kompatybilny z ludzkim ciałem, dzięki czemu tysiące komórek wyspowych może być delikatnie zaszczepionych na tę platformę ochronną i zagłębić się w poszczególnych porach, aby rozpocząć wytwarzanie insuliny.Innym pomysłem jest to, że BioHub może przybrać postać bardziej naturalnego pojemnika, podobnie jak własna żyła osoby, którą można związać, aby stworzyć "żylny worek", z własnym, wcześniej istniejącym zaopatrzeniem naczyniowym.

Tak czy inaczej, platforma BioHub byłaby nowym domem dla tysięcy przeszczepionych lub ponownie wygenerowanych komórek wysp trzustkowych, aby rosnąć i wykonywać swoją pracę produkującą insulinę, potencjalnie odwracając cukrzycę typu 1 w ogóle. Chociaż, Ricordi przyznaje, że możliwe jest, że jakikolwiek BioHub taki jak ten będzie musiał być wymieniany co 3-6 lat.

BioHub umożliwiłby również naukowcom dodawanie tlenu i innych rodzajów "pomocniczych" komórek, które mogłyby promować długotrwałe przetrwanie i funkcjonalność komórek w obrębie tej platformy, mówią nam szpiedzy DRI. Zasadniczo chodzi o "poprawienie tego, co Matka Natura dała nam naturalnie".

Dr. Jay Skyler, który pełni funkcję zastępcy dyrektora ds. Badań klinicznych i programów akademickich DRI, twierdzi, że ten minirząd naśladowałby rodzimą trzustkę i przywrócił funkcje metaboliczne i uwalnianie insuliny w czasie rzeczywistym, co obecnie nie jest dostępne w żadnym kształcie ani Formularz. I naprawdę są przekonani, że możliwe jest "całkowite odwrócenie" cukrzycy poprzez znalezienie optymalnego miejsca w organizmie dla tego BioHubu, według zastępcy dyrektora DRI ds. Badań translacyjnych, dr Luca Inverardiego.

Ich nadzieją jest, aby BioHub osiągnął etap przeglądu regulacyjnego, a być może nawet zatwierdzenie w ciągu pięciu do siedmiu lat.

To dość ambitny cel! Tej, której nie możemy nie zobaczyć sceptycznie, zwłaszcza pochodzącej z organizacji, która złożyła wielkie obietnice w przeszłości. Na początku obiecywali darczyńcom, że opracują CURE w ciągu 10 lat (!), A Amy była świadkiem konfrontacji z powodu rozczarowania dawców na dorocznej konferencji DRI w Nowym Jorku w 2008 roku.

Jak na ironię, wydarzenie to było skoncentrowane na rozróżnieniu między "nadzieja i szum." Jako kontynuację, Amy napisała kolumnę o dLife na temat zrozumienia nagłówków cukrzycy i przyrostowego charakteru postępu w badaniach. Nadal dobrze czytać!

Cytując właśnie ten przyrostowy charakter, Ricordi utrzymuje, że w ciągu ostatnich lat dokonano znacznego postępu w badaniach nad przeszczepami wysepek, i pozwolił DRI dotrzeć do tego "ważnego momentu" - choć nie jest do końca jasne, co to może być naprawdę nie licząc odnowionej nadziei, że to "uzdrowienie" materializuje się tak, jak je sobie wyobrażają.

"BioHub daje nam narzędzie do połączenia wszystkiego, czego nauczyliśmy się przez lata testów klinicznych i zrobimy kolejny krok naprzód", powiedział Ricordi. "Jestem przekonany, że to podejście może przenieść terapie komórkowe i strategie lekarstwo na cukrzycę do naszego ostatecznego celu. "

To wszystko brzmiało trochę znajomo, zarówno patrząc wstecz na poprzednie wiadomości DRI, jak i od innych organizacji; Sernova z Kanady pracuje również nad podobnym systemem komórkowym, małym pojemnikiem zaprojektowanym do przechowywania komórek wyspowych pod skórą i zapewniającym ochronne środowisko "przypominające trzustkę".

Ricordi mówi, że

ważne jest to, że DRI dostosowało swoją koncepcję w ciągu ostatniej dekady. Ocenili inne podejścia związane z inżynierią odpowiedniego miejsca do wszczepiania wysepek lub innych komórek i włączyli pewne koncepcje do bieżącego projektu BioHub, odrzucając inne linie badań z powodu wad lub ograniczeń.

W szczególności, prototyp "odwróconego IUD", który powstał siedem lat temu, nie był w stanie zwiększyć skali z powodu problemów ze zbijaniem się komórek wyspowych i nieoptymalnego zagnieżdżenia komórek, dlatego DRI porzuciło ten wstępny projekt i związane z nim prototypy, mówi Ricordi. Powiedział także, że badania dotyczące wszczepiania komórek wyspowych w twoich gałkach ocznych, o których pisaliśmy w 2011 roku, są kontynuowane, ale głównie z innymi badaczami DRI w Szwecji i Seulu. On i jego zespół na Florydzie nadal są zainteresowani okiem jako miejscem testowania tolerancji komórek, ale nie jest to już główny cel jako miejsce przeszczepu.

"Od czasu tego pierwszego raportu i projektu pojawiło się wiele nowych cech i postępów", mówi Ricordi, wskazując na postępy w badaniach nowych ścieżek do badania komórek macierzystych, cząsteczek immuno-modulujących oraz technologii i leków generujących tlen. Systemy dostarczania nie są dostępne wcześniej. "Jesteśmy zatem entuzjastycznie nastawieni do nowej wiedzy i potencjału, jaki te technologie platformowe wniosą do ogólnego projektu BioHub."

Z badań globalnych wynika, że ​​DRI wie, że przeszczep wysepek działa, chociaż nadal ma ograniczenia (np. koszt w wysokości 50 000 $!) i pozostaje wiele wyzwań, zanim będzie można go zaoferować szerzej. Ricordi mówi, że BioHub byłby sposobem na zajęcie się niektórymi z obecnych wyzwań badawczych: potrzebą leków przeciwreceptycznych, znalezieniem obfitego zaopatrzenia komórek wysp trzustkowych w przeszczep i znalezieniem optymalnego miejsca w ciele dla tych komórek. Dostęp do komórek wyspowych jest ograniczony, więc Ricordi powiedział, że część tych badań obejmuje zbadanie, jak używać komórek macierzystych lub przeprogramować inne komórki do produkcji insuliny. Czyniąc to, wyeliminowałoby potrzebę wstrzykiwania innych przeszczepionych komórek dawcy, powiedział.

Dokładna linia czasu dla BioHubu nie jest znana, ponieważ w dużej mierze będzie następować niezależnie od tego, na jakiej osi czasu nauka i badania będą dyktować. Niektóre badania przedkliniczne są już w toku, a Ricordi twierdzi, że mają nadzieję rozpocząć pierwsze badania kliniczne do końca 2013 r. Lub na początku przyszłego roku.

Czy w ogóle realistyczny jest okres 5-7 lat?

"Tak, uważam, że jest realistyczna" - mówi Ricordi. "Główny blok drogi, który teraz sobie wyobrażamy, jest regulacyjny, a nie naukowy. Nauka i finansowanie to tylko niewielka część równania, gdy uderzysz w ceglany mur, aby tłumaczenie kliniczne. "

Ricordi mówi nam, że jest to wspólny projekt, z większością badań przeprowadzanych w Miami, FL, ale z innymi częściami występującymi na całym świecie. Częściowo podyktowane przez inne laboratoria, które nie są ograniczone przez opóźnienia regulacyjne w Stanach Zjednoczonych. Federacja DRI współpracuje również z międzynarodowym stowarzyszeniem badawczym Cure Focus Research Alliance, w celu rozszerzenia badań, nawet poza cukrzycę, o to, w jaki sposób ten mini- narząd może być stosowany w innych schorzeniach, takich jak rak i choroba Leśniowskiego-Crohna.

Nawet jeśli te badania się sprawdzą, czy stanowiłoby to lekarstwo, czy też wzbudziłyby się tutaj fałszywe nadzieje? To może zależeć od kogo pytasz, ale nawet Ricordi zauważa, że ​​definicja "lekarstwa" jest subiektywna. Podczas gdy BioHub może odwrócić typ 1, pozostaje wiele badań dotyczących poznania przyczyny leżącego u podstaw ataku układu odpornościowego i zapobiegania temu. Ponownie, jak mówi Ricordi, "to wszystko jest częścią większej układanki".

Kilka osób z naszej D-społeczności jest bardzo podekscytowanych tymi wiadomościami … w tym D-Dad Tom Karlya, który jest wiceprezesem DRI w dodatku do mając syna i córkę, którzy żyją z typem 1, pisze na swoim blogu: "To najbardziej ekscytująca rzecz, jaką słyszałem od dnia, w którym diagnozowano Kaitlyn ponad 20 lat temu. Nie jest to pie-w-niebie; nie jest złamanym obietnicą, jest prawdziwy … bardzo, bardzo prawdziwy. "

A jednak niektórzy zastanawiają się, czy agresywny szum związany z tymi badaniami dla niezliczonych rodzin nie jest bardziej zbiorem pieniędzy dla DRI niż cokolwiek innego. Pięciominutowy film, który został opublikowany o północy ostatniej nocy, kończy się rażącym błaganiem o pieniądze i mówi widzom, "co stanie się dalej, zależy od Ciebie". Ta presja spowodowała wiele zamieszania w DOC.

"Zawsze jesteśmy ostrożni, aby nie wzbudzać fałszywej nadziei i szumu na temat potencjalnego wyleczenia, ale nadal pracujemy nad intensywnością, koncentracją i nieustającym wysiłkiem, tak jak następny proces może być tym, "Ricordi odpowiada." Postęp i rozmach nigdy nie były tak obiecujące, a ja wcześniej byłem optymistą, ale będę poruszał się z takim samym entuzjazmem jak ja 10 czy 5 lat temu. Dla mnie, kogoś, kto uważa, że wyleczenie może zająć więcej niż 5-7 lat, a teraz powinniśmy pracować nad czymś innym, być może mysim modelem badań nad cukrzycą. Utrzymuję mój optymizm i determinację, by nie przestawać, i skupić się na naszych wysiłkach na leczeniu. " >

Cóż, musisz uznać Ricordiego i DRI za podtrzymywanie wiary, nawet pomimo minionych niedociągnięć i sceptycyzmu dawców co do tego, jak pracowali nad biologicznym lekiem. Osobiście uważam, że zawsze zachęca nas do obserwowania tak wielu równoległych badań przeprowadzanych na całym świecie na wielu frontach, pomiędzy różnymi badaczami i organizacjami. To właśnie przybliża nas do znalezienia

czegoś

, które doprowadzi nas do prawdziwego wyleczenia, nie?

Tak jak zawsze, pozostajemy ostrożnie optymistyczni, gdy słyszymy te ogłoszenia o koncepcji, która może, ale nie musi, być "skokiem kwantowym". Jeśli okaże się, że tak jest, oczywiście będziemy świętować razem z innymi. Ale dowód jest w puddingu. W międzyczasie podtrzymujemy naszą wiarę w technologię, którą widzimy, odgrywając dużą rolę w pomaganiu nam zachować zdrowie w tu i teraz.

** AKTUALIZACJA: 9 marca, 5: 20 wieczorem **

Dr. Od tego czasu Ricordi zamieścił pytanie i odpowiedzi na swojej stronie na Facebooku, gdzie odpowiedział na kilka pytań dotyczących DRI BioHub, w tym kilka pytań sformułowanych dokładnie tak, jak te, które mu przedstawiliśmy dla naszego pokrycia w kopalni

"Kopalnia

. do ogłoszenia.15 marca 2013 r. Dr Luca Inverardi z DRI wygłosi wywiad na żywo z TuDiabetes od 1-2 PST. Zastrzeżenie : Treść stworzona przez zespół Diabetes Mine. Aby uzyskać więcej informacji, kliknij tutaj.

Zastrzeżenie Ta treść została stworzona dla Diabetes Mine, blogu poświęconego zdrowiu konsumentów skupiającego się na społeczności chorych na cukrzycę. Treści nie są poddawane przeglądowi medycznemu i nie są zgodne ze wskazówkami redakcyjnymi Healthline. Aby uzyskać więcej informacji na temat partnerstwa Healthline z Diabetes Mine, kliknij tutaj.